Novinky z výzkumu
Novinky
Novinky z výzkumu - květen 2021
Novinky z výzkumu z května 2021
Edgewise Therapeutics jmenovala zkušenou Joanne Donovan na pozici lékařské ředitelky
Edgewise Therapeutics, mladá farmaceutická společnost založená roku 2017, se zaměřuje na vývoj léčby pro vzácná svalová onemocnění. Prioritou pro firmu je vytvořit léčbu podávanou perorálně, tedy neinvazivně.
Pamrevlumab získal status zrychleného schvalování
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dalšímu potenciálnímu léku na Duchennovu svalovou dystrofii - Pamrevlumabu - status rychlého schvalování (Fast Track Designation)
Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies
Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies (poté co firma Astellas Pharma koupila Audentes Therapeutics)
Alternativa steroidů v poslední fázi testování
Společnost Santhera Pharmaceuticals dosáhla dalšího důležitého bodu ve vývoji léku Vamorolone, alternativy steroidů v léčbě DMD.
V USA schválili další lék na DMD
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil v USA již čtvrtý lék z kategorie exon-skipping, tentokrát pro pacienty s mutací vhodnou k exon-skippingu 45
Nová společnost na poli genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii
Firma Regenxbio oznámila nový program vývoje genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii - RGX-202.
Využití nové technologie v exon-skippingové terapii Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics hlásí nadějné průběžné výsledky II. fáze klinické studie Momentum. Jedná se o první studii této firmy, která testuje využití PPMO technologie místo dosud užívané PMO technologie.
PepGen a nová oligonukleotidové terapie pro nervosvalová onemocnění
Firma PepGen (peptide generation project) získala financování ve výši 45 milionů liber na vývoj oligonukleotidové terapie pro nervosvalová onemocnění
Nová genová terapie v klinické fázi vývoje na poli Duchennovy svalové dystrofie
Firma Genethon získala od ANSM (Francouzské národní lékové agentury) svolení k zahájení multicentrické klinické studie genové terapie GNT 004 pro Duchennovu svalovou dystrofii.
Nový vývoj genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii
Firma Eli Lilly & Company a Precision Biosciences oznámily, že uzavřely dohodu o spolupráci na výzkumu a vývoji genové terapie pro genetická onemocnění.
Novinky z výzkumu Říjen 2020
Novinky z výzkumu Říjen 2020
Výsledky studie Testosteronu u pacientů s DMD
Tento týden byly zveřejněny výsledky studie Testosteron u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.
Ukončení klinické studie Sideros a vývoje léku Puldysa
Švýcarská farmaceutická firma Santhera Pharmaceuticals 6. 10. 2020 oznámila, že ukončuje 3. fázi klinické studie SIDEROS a úplně ukončí vývoj léku Puldysa (idebenone).
Novinky z výzkumu Září 2020
Novinky z výzkumu 2. 10. 2020
Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem
Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem, Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) poskytl léku Casimersen, který cílí na pacienty s mutacemi vhodnými pro exon-skipping 45, status prioritního zhodnocení.
Zrychlené schválení léku Viltepso
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil zrychlené schválení léku Viltolarsen (Viltepso) firmy NS Pharma.
Microdystrofinová genová terapie získala slibný status
Farmaceutická firma Sarepta Therapeutics, jedna ze tří společností věnující se genové terapii pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií, vydala prohlášení, že pro svou microdystrofinovou genovou terapii získala od Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Fast track designation
Grant na imunitní komplikace genové terapie
Duchenne UK poskytne grant v hodnotě 500 000 liber na řešení imunitních komplikací genové terapie.
Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta
Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta
Přehledy z výzkumu
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022