Novinky z výzkumu - jaro 2022

Společnost Pfizer se podělila o dobrou zprávu - FDA ukončila pozastavení studie genové terapie, klinická studie tedy může pokračovat ve třetí fázi pod názvem CIFFREO. Pfizer tedy začal opět nabírat pacienty a aktivuje všechna centra v USA, která byla ve studii zapojená. V ostatních zemích (Spojené království, Taiwan, Kanada, Španělsko a Belgie) se studie také postupně obnoví v závislosti na rozhodnutí místní lékové agentury. III. fáze studie se zatím týká chodících chlapců, pro nechodící chlapce se vhodný program teprve připravuje. Více se dočtete zde.

Společnost Astellas Gene Therapies ukončila vývoj genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii. Učinila to na základě nedostatečně přesvědčivých preklinických dat ze studií AT702, AT751 a AT753 - šlo o léčebné programy pro pacienty s duplikací exonu 2 a pro kandidáty na exon-skipping 51 a 53. Bližší informace se dočtete zde.

Byly zveřejněny výsledky klinické studie, která porovnala denní užívání prednisonu, deflazacortu a režim 10 dní na prednisonu, 10 dní bez. Do studie se zapojilo 196 chlapců z 32 center a 5 států, studie probíhala 3 roky. Výsledky svědčí pro lepší efekt denního užívání (ať už prednisonu nebo deflazacortu) oproti přerušovanému - u denního režimu byly lepší hodnoty fyzioterapeutických testů. Výsledky spirometrie a spokojenosti pacientů byly stejné u všech tří režimů užívání. Katarakta (šedý zákal) se rozvinula častěji u pacientů na deflazacortu. Hypertrichóza (nadměrný růst ochlupení) byla častější u denního užívání, zpomalení růstu také u denního režimu. U 49 % chlapců na denním prednisonu musela být snížena dávka vzhledem k nárůstu váhy, u ostatních skupin u více než 35% pacientů také. Mezi denním užíváním prednisonu a deflazacortu nebyl zjištěn významný rozdíl. Více se dozvíte zde.