Nová genová terapie v klinické fázi vývoje na poli Duchennovy svalové dystrofie

Firma Genethon získala od ANSM (Francouzské národní lékové agentury) svolení k zahájení multicentrické klinické studie genové terapie GNT 004 pro Duchennovu svalovou dystrofii. Klinická studie si klade za cíl prokázat bezpečnost a účinnost inovativní genové terapie připravené firmou Genethon, kombinující AAV-typ virového vektoru se zkrácenou verzí dystrofinového genu, tzv. Microdystrofinem. Genethon oznámil spolupráci se Sarepta Therapeutics na dokončení preklinické fáze a rozvoji klinického programu. Mezinárodní studie bude koordinována profesorem Francesco Muntoni (z Great Ormond Street Nemocnice v Londýně) a studie bude probíhat ve Spojeném Království, ve Spojených státech a v Izraeli. Francouzská část studie poběží v několika centrech - ve Strasbourgu, v Paříži, v Brest, Bordeaux, Lyonu, Marseille a Lille. Firma Genethon se zaměřuje na vývoj genové terapie pro vzácná onemocnění. Byla založena francouzskou organizací AFM-Telethon v roce 1990 a hrála klíčovou roli ve vývoji první genové terapie pro vzácná onemocnění - léku Zongelsma, u kterého stála za výzkumnou částí. Nyní se ve světě testuje 8 genových terapií, která pramení z výzkumu firmy Genethon. 

Více informací čtěte zde https://www.eurekalert.org/pub_releases/2020-12/a-ggl120120.php