Grant na imunitní komplikace genové terapie

Duchenne UK poskytne grant v hodnotě 500 000 liber na řešení imunitních komplikací genové terapie. Britská pacientská organizace zahájila spolupráci s Powell Gene Therapy Center na University of Florida a to s týmem zaměřeným na imunologii adeno-asociovaných virů. Tyto viry jsou nyní používány jako virové vektory v klinických studiích genové terapie Duchennovy svalové dystrofie.

Tyto klinické studie nicméně narážejí na několik problémů, mezi které patří:

• Přirozená imunita pacientů - situace, kdy pacienti mají protilátky proti viru, který nese genovou terapii - někdy se s ním v životě již setkali, proto by je i s genovou terapií jejich imunitní systém zlikvidoval;
• Opakované podání - i pacienti, kteří na počátku nemají protilátky proti virovému vektoru s genovou terapií, si je po prvním podání vytvoří, proto terapii není možné podat více než jednou.

Tento projekt si klade za cíl najít řešení obou těchto problémů. My velice děkujeme organizaci Duchenne UK i týmu na University of Florida a držíme palce.