Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem

Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem, Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) poskytl léku Casimersen, který cílí na pacienty s mutacemi vhodnými pro exon-skipping 45, status prioritního zhodnocení (Priority review status) a datum, do kdy se vyjádří, vyhlásila na 25. 2. 2021. Komerční název léku bude AMONDYS 45 a bude vhodný zhruba pro 8 % pacientů s Dcuhennovou svalovou dystrofií. Průběžné výsledky studie ESSENCE, která sleduje vliv Casimersenu a Golodirsenu (exon-skipping 53) ukazují statisticky významný nárůst tvorby dystrofinu detekovaný metodou western blot. Studie je zatím stále v běhu, ve III. fázi, stále s placebo skupinou, aby byl efekt léku lépe patrný.

Oficiální tiskovou zprávu si můžete přečíst zde.