Nová společnost na poli genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii

Firma Regenxbio oznámila nový program vývoje genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii - RGX-202. Firma se dlouhodobě věnuje především vývoji genové terapie na různá onemocnění. Na sklonku roku 2021 oznámila, že se bude v jednom programu zabývat právě DMD. Jde o novou microdystrofinovou terapii využívající AAV8 vektor. Vektor ponese klíčovou část dystrophinu, především oblast tzv. C-Terminalu, která je stěžejní pro tvorbu bílkovin buněčné membrány svalu, zvýšení odolnosti svalu a tlumení poškození svalu při námaze. Vektor bude označen promoterem specifickým pro svalové buňky, čímž zvýší expresi genu v kosterním a srdečním svalu. Dosavadní výsledky preklinického výzkumu svědčí pro zvýšenou expresi dystrophinu ve svalu, obohacení svalových buněk klíčovými bílkovinami, zlepšenou histologickou strukturu svalu a významné zvýšení svalové síly a funkce. Více informací se dočtete zde: 

https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-update-on-rgx-314-and-pivotal-program-for-the-treatment-of-wet-amd-and-new-gene-therapy-program-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-301201378.html