Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies

Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies (poté co firma Astellas Pharma koupila Audentes Therapeutics). Zaměří se nejen na Duchennovu svalovou dystrofii, ale také např. na myotonickou dystrofii typ 1, X-vázanou myotubulární myopatii a Pompeho nemoc. Formy genové terapie, na které se firma zaměří, jsou: výměna chybného genu, exon-skipping a RNA knockdown (útlum exprese genu). A stejně jako ostatní firmy využije adeno-asociovaných virů (AAV). V roce 2020 byla studie firmy Audentes Therapeutics, která byla zaměřená na genovou léčbu X-vázané myotubulární myopatie, pozastavena poté, co došlo k úmrtí tří pacientů, kteří dostali ve studii největší množství experimentálního léku AT132. Po prošetření FDA (americký Úřad pro kontrolu léčiv) získala firma koncem roku 2020 povolení ve studii pokračovat. Nyní firmu koupila Astellas Pharma a zaměří se na nové programy a na důkladný a bezpečný vývoj další léčby. Více informací si můžete přečíst zde: https://www.astellas.com/system/files/news/2021-03/20210331en2.pdf.