Pamrevlumab získal status zrychleného schvalování

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dalšímu potenciálnímu léku na Duchennovu svalovou dystrofii - Pamrevlumabu - status rychlého schvalování (Fast Track Designation). Učinil tak poté, co výsledky II. fáze klinické studie potvrdily, že i u nechodích pacientů po podání dochází k zachování funkcí horních končetin a ke zlepšení srdeční a plicní funkce.

Pamrevlumab je humánní monoklonální protilátka inhibující aktivitu CTGF faktoru, který způsobuje chronické vazivovatění tkáně a poškození orgánů při dlouhodobé fibróze.

Hladina tohoto faktoru je u pacientů s DMD nezvykle vysoká a vede k nadměrné tvorbě vaziva, které zhoršuje svalovou slabost a funkci různých orgánů.

Jedná se o lék vhodný pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií nezávisle na konkrétní mutaci. Lék je podáván ve formě infuzí jednou za 14 dní. Užívá se souběžně s kortikosteroidy.

Firma FibroGen nyní sponzoruje III. fázi testování této látky ve dvou studiích Lelantos (u nechodích chlapců starších 12 let) a Lelantos-2 (u chodících chlapců ve věku 6-12 let). Obě studie budou placebo-kontrolované, zapojení pacienti tedy dostanou buďto lék samotný nebo placebo po dobu jednoho roku. Více informací si můžete přečíst zde: https://musculardystrophynews.com/2021/04/13/pamrevlumab-fda-fast-track-designation-duchenne-muscular-dystrophy/.