Alternativa steroidů v poslední fázi testování

Společnost Santhera Pharmaceuticals dosáhla dalšího důležitého bodu ve vývoji léku Vamorolone, alternativy steroidů v léčbě DMD. V roce 2020 Santhera spolu se společností ReveraGen Biopharma spustila 48týdenní fázi 2b placebo kontrolované studie, na základě které by společnost chtěla požádat o předběžné schválení léku Vamorolone k léčbě DMD. 

Nyní, po 24 týdnech, dokončil první fázi poslední pacient. Následuje analýza dat za první půlroční období, která by mohla sloužit jako podklad k žádosti o předběžné schválení léku. Santhera věří, že o schválení by mohla americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) zažádat již v prvním čtvrtletí roku 2022. 

Dosavadní výsledky srovnávající Vamorolone a Deflazacort ukazují na zlepšení růstu, výkyvů nálad i váhového přírůstku u Vamorolonu. Lék již získal status zrychleného schválení (Fast Track Designation) a dosavadní data vypadají velmi solidně a slibně. Více informací naleznete zde: https://www.globenewswire.com/news-release/2021/03/03/2185840/0/en/Santhera-Announces-Completion-of-First-6-Month-Period-of-Pivotal-VISION-DMD-Trial-with-Vamorolone-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html.