Zrychlené schválení léku Viltepso

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil zrychlené schválení léku Viltolarsen (Viltepso) firmy NS Pharma. Tento lék je již druhou slibnou léčbou pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří jsou postiženi takovou mutací, která je vhodná pro léčbu exon skippingem 53. Takovou mutaci má asi 8 % pacientů s DMD. V prosinci 2019 bylo uděleno zrychlené schválení léku Golodirsen společnosti Sarepta; jedná se o lék fungující na stejném principu. 

Tzv. zrychlené schválení znamená, že dosavadní výsledky nasvědčují tomu, že lék bude mít významný klinický přínos (který však dosud nebyl prokázán). Nyní FDA vyžaduje klinickou studii, která se zaměří nejen na hladinu dystrofinu u testovaných, ale také na znatelný klinický přínos. Podle výsledků studie pak FDA lék buďto finálně schválí, nebo bude vyžadovat další data. Proces zrychleného schválení a současné podávání léků se týká pouze Spojených států amerických, kde jsou nyní dostupné jak Viltepso, tak Golodirsen. 

Efekt léku Viltepso byl vyhodnocován ve dvou klinických studiích, vyzkoušený byl u 32 chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií. Zvýšenou tvorbu dystrofinu se podařilo prokázat v jedné z těchto studií, kdy došlo ke zvýšení hladiny dystrofinu z 0,6 % na 5,9 % po 25 týdnech od začátku studie.

Nejčastějšími vedlejšími účinky byly záněty horních cest dýchacích, kašel a horečka. Přestože nebyl patrný žádný problém s funkcí ledvin u tohoto léku, patří poškození ledvin (a život ohrožující zánět glomerulonefritida) mezi pozorované nežádoucí účinky podání tzv. Antisense nukleotidů, mezi které Viltepso spadá. Zkušenosti s Viltepsem jsou zatím omezené, a proto bude kladen větší důraz na sledování ledvinných funkcí u všech pacientů, kterým bude lék podán. 

Tisková zpráva je k dispozici zde: https://seekingalpha.com/pr/17969833-fda-approves-targeted-treatment-for-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation.