Novinky z výzkumu Říjen 2020
29. října 2020
Antisense nukleotid získal status Orphan Drug Designation
Antisense nukleotid ATL1102 dostal od FDA (Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv) status tzv. Orphan Drug Designation - tedy léku na vzácná onemocnění. Tento status, který uděluje právě FDA, je určitou podporou pro farmaceutické firmy věnující se vývoji léků na vzácná onemocnění (v USA postihuje méně než 200 000 lidí) a vyznačuje se několika výhodami. Farmaceutická firma má při tomto označení léku výhradní právo k prodeji po dobu sedmi let, zároveň po dobu sedmi let možnost daňových úlev, poté při registraci léku snížené poplatky a možnost proplatit polovinu nákladů na klinické studie.
Lék ATL1102 farmaceutické firmy Antisense Therapeutics by měl snížit probíhající zánět ve svalech. Z dosavadních výsledků se zdá, že zlepšuje nebo alespoň stabilizuje svalovou sílu a funkci.
Nedostatečný efekt Edasalonexentu
Firma Catabasis oznámila, že lék Edasalonexent ve třetí fázi klinické studie bohužel nepřinesl očekávané výsledky, a tudíž je studie pozastavena. Edasalonexent specificky blokuje funkci NF-kB tím, že zasahuje do signalizační kaskády, jež se podílí na rozpadu svalů a selhání obnovy poškozených svalových tkání. Klade si za cíl zmírnit průběh nemoci podobně jako kortikosteroidy, nicméně bez tak výrazných nežádoucích účinků. Preklinická studie nasvědčovala tomu, že lék bude přínosem pro kosterní svalstvo, bránici a srdce. Bohužel efekt na klinický stav pacientů se dosud nepodařilo prokázat. Data Polaris3 studie svědčí pro pozitivní dopad na pacienty, nicméně nikoli statisticky signifikantní. Catabasis hlouběji analyzuje data z této studie, která trvala 52 týdnů, zahrnuto do ní bylo 131 pacientů.
Oficiální dopis od společnosti Catabasis si můžete přečíst zde: https://www.catabasis.com/Catabasis-Connection-PolarisDMD-Top-Line-Results-October-2020.pdf
Ultragenyx a Solid Biosciences oznámily spolupráci na vývoji genové terapie pro DMD
Farmaceutické společnosti Ultragenyx a Solid Biosciences spojí své síly v přípravě léku nesoucího microdystrophin. Solid vede klinickou studii IgniteDMD, která sleduje vliv microdystrophinu na pacienty s DMD. Ultragenyx poskytne svou tzv. HeLa producer cell line, která pomůže vytvořit dostatečné množství vhodných virových vektorů, které microdystrophin ponesou. Více o této spolupráci se dozvíte zde: https://www.solidbio.com/about/media/press-releases/ultragenyx-and-solid-biosciences-announce-strategic-collaboration-to-develop-and-commercialize-new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy?fbclid=IwAR0tbb7vRqkUsOfpu22O1W-l02nyif4ArJpKfX5Fl_yPP5LnJFByBQe3FB