Kortikoidy

Kortikoidy a jejich role v léčbě DMD

Kortikoidy jsou syntetické látky podobné hormonům z kůry nadledvin – kortikosteroidům.

Správně rozlišujeme:

  1. kortikosteroidy – přírodní hormony z kůry nadledvin
  2. kortikoidy – synteticky připravené látky se stejnou strukturou

Proč se používají u DMD

Glukokortikoidy jsou v současnosti základním lékem u Duchennovy svalové dystrofie (DMD).

Prokazatelně:

  • zpomalují pokles svalové síly a funkčnosti,
  • oddalují vznik skoliózy,
  • stabilizují dýchací funkce,
  • mohou mít i ochranný vliv na srdeční činnost.

Nejčastěji se podává prednison/prednisolon, a pokud jsou nežádoucí účinky výrazné, používá se deflazacort. V České republice je dnes léčba kortikoidy standardem – většina chlapců s DMD ve věku 4–6 let je užívá.

Kdy začít s léčbou

Před zahájením je nutné mít splněný očkovací kalendář a ověřenou imunitu proti planým neštovicím.

Terapie se nedoporučuje u dětí mladších než 2 roky, kdy ještě aktivně získávají nové pohybové dovednosti.

Rizika a prevence nežádoucích účinků

Léčba kortikoidy přináší významné benefity, ale i řadu rizik.

Proto musí být:

  1. rodině vydán tzv. steroidový průkaz (doklad upozorňující zdravotníky při akutních stavech, operacích či infekcích),
  2. pravidelně sledován růst, krevní tlak, metabolismus cukrů, stav kostí, zrak i chování dítěte.

Mezi časté nežádoucí účinky patří:

  1. zpomalení růstu a opoždění puberty,
  2. zvýšená chuť k jídlu a přibývání na váze,
  3. změny v chování,
  4. zvýšený krevní tlak, intolerance glukózy,
  5. problémy s kostmi (osteoporóza, riziko zlomenin),
  6. šedý zákal.

Rizika lze částečně ovlivnit:

  1. dodržováním zásad zdravé výživy (omezit sůl a cukry),
  2. přiměřenou fyzickou aktivitou,
  3. pravidelnými kontrolami u specialistů (endokrinolog, kardiolog, oftalmolog, gastroenterolog).

Novější možnosti – Agamree (vamorolone)

Agamree je obchodní název pro vamorolon, nový typ léku určený k léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD). Patří do skupiny léků podobných kortikoidům, ale díky své odlišné chemické struktuře má méně závažných nežádoucích účinků. 

Agamree představuje novou naději, protože nabízí podobný účinek jako tradiční kortikoidy, ale s menším dopadem na růst, kosti a další orgány.

Jak Agamree působí

  • zpomaluje ztrátu svalové síly, podobně jako tradiční kortikoidy (prednison, deflazacort),
  • má příznivější vliv na růst a kostní metabolismus,
  • snižuje riziko některých komplikací spojených s dlouhodobou kortikoterapií.

Schválení v Evropě a USA

  • 2023: schváleno americkou FDA pro pacienty od 2 let,
  • 2023 (prosinec): centrální registrace Evropskou lékovou agenturou (EMA) pro pacienty od 4 let,
  • 2024: uvedení na první trh – Německo
  • 2025: rozšiřování do Francie, Itálie, Španělska a dalších evropských zemí; v UK od dubna 2025 dostupný v rámci NHS po rozhodnutí NICE.

Dostupnost v České republice

Lék je registrován v rámci EU, ale dostupnost v ČR zatím není plošná a je třeba sledovat vývoj jednání s pojišťovnami a distributory.