Ukončení klinické studie Sideros a vývoje léku Puldysa

Švýcarská farmaceutická firma Santhera Pharmaceuticals 6. 10. 2020 oznámila, že ukončuje 3. fázi klinické studie SIDEROS a úplně ukončí vývoj léku Puldysa (idebenone), který byl určen pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií ve fázi respiračního zhoršení. Průběžná data bohužel nenasvědčovala tomu, že by měl lék významný efekt na plicní funkce pacientů. Hlavním výstupem měřeným u pacientů byla tzv. FVC (forced vital capacity - usilovná vitální kapacita plic), u které bohužel za rok a půl užívání léku nedošlo k signifikantní změně. Společnost nyní čeká restrukturalizace a chystá se nadále soustředit především na klinické studie prokazující pozitivní vliv Vamorolone na pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií. Práva k tomuto léku koupila Santhera nedávno od firmy ReveraGen. Dále se Santhera chce soustředit na vývoj Lonodelestatu pro cystickou fibrózu a další plicní onemocnění a také na vývoj genové terapie pro pacienty s kongenitální svalovou dystrofií. Více informací naleznete například na tomto odkazu.