V USA schválili další lék na DMD

Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil v USA již čtvrtý lék z kategorie exon-skipping, tentokrát pro pacienty s mutací vhodnou k exon-skippingu 45. Amondys 45 je již čtvrtým registrovaným kauzálním lékem na DMD v USA a třetím schváleným lékem na DMD od společnosti Sarepta Therapeutics. Sarepta uvádí, že v kombinaci s ostatními dvěma schválenými léky (Vyondys53, Exondys51) nabízí kauzální léčbu téměř 30 % pacientů s DMD v USA. V Evropě jsou tyto léky zatím pro pacienty dostupné pouze v rámci klinických studií a na schválení Evropské lékové agentury teprve čekají. Čím více pacientů však lék začne po schválení dostávat, tím více bude k dispozici dat o jeho účinnosti. Proto i schválení v jiné zemi je důležitým krokem kupředu. Více informací se dočtete např. na tomto odkaze: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-amondys-45tm?fbclid=IwAR1gnjcqzLI3YZPXf65GP5k5D2P0VIyiv7ua8GHyyW1f6I7NJ_5K9B2_7LM