Novinky z výzkumu

Novinky

Vývoj nových vektorů pro genovou terapii

Vývoj nových vektorů pro genovou terapii

Slibné průběžné výsledky studie HOPE-2

Společnost Capricor zveřejnila velmi slibné průběžné výsledky klinické studie HOPE-2

Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku.

Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku - projekt BIND (Brain Involvement in Dystrophinopathies).

Wave Life Sciences oznámila ukončení vývoje Suvodirsenu

Wave Life Sciences oznámila 16. prosince 2019 ukončení vývoje potenciálního léku Suvodirsen pro pacienty s DMD

FDA udělil zrychlené schválení léku Golodirsen (Vyondys 53) společnosti Sarepta

FDA schválila 1. screeningový test na DMD

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) autorizoval první screeningový test na DMD

Pozastavení klinické studie IGNITE DMD testující genovou léčbu

FDA (Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv) pozastavil klinickou studii IGNITE DMD genové léčby SGT-001 společnosti Solid Biosciences, Inc.

Ukončení klinické studie firmy Roche RO7239361

Slibné výsledky klinické studie Metformin/L-Citrulin

Dne 30. 10. 2019 byly zveřejněny první výsledky klinické studie zkoumající kombinovanou léčbu Metforminem a L-Citrulinem.

Vamorolone- VISION-DMD fáze 2a předběžné výsledky studie

Translarna schválena od dvou let

Ezutromid

Ezutromid výrazně snížil svalové poškození u pacientů s DMD

Raxone (Idebenon)

Přípravek od společnosti Santhera Pharmaceuticals, která je zaměřena na vývoj inovační léčby vzácných mitochondriálních a neuromuskulárních onemocnění.

Neuromuskulární fórum 2017

Přečtěte si zápis z Neuromuskulárního fóra, kde mimo jiné hovořil Doc.MUDr. Tomáš Paleček, Ph.D. na téma "postižení srdce u Duchenneovy a Beckerovy svalové dystrofie".

Vamorolone

Vamorolone, jedná se o steroid, který vykazuje méně nežádoucích účinků. Přečtěti si více. V České republice se k tomuto přípravku plánuje klinická studie. Je naplánovaná na druhou polovinu roku 2017.

Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie

Naši zástupci se zúčastnili semináře s názvem: Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie - minulost, přítomnost a budoucnost ve vztahu k přicházejícím možnostem léčby. Seminář pořádala Kliniká dětské neurologie Fakultní nemocnice v Brně za spoluúčasti vzdělávacího grantu společnosti Bioxa Therapeutics, s.r.o.

Co je exon skipping?

Co je exon skipping?

Translarna

První kauzální lék pro DMD, který je schválený.

Modulace Utrofinu

Modulace Utrofinu - univerzální léčebný přístup k DMD od firmy Summit

Aktuální situace klinických studií

V pacientských organizacích se objevilo mnoho zpráv o aktuálním vývoji procesů spojených s regulačním schvalováním 3 léčiv pro pacienty se svalovou dystrofií, které jsou v současné době ve fázi klinických studií. Konkrétně zprávy zmiňovaly obtíže, které jsou s dokazováním klinického přínosu léčiv. Rád bych o těchto lécích trochu pohovořil, o současném stavu regulačního procesu, jeho problémech a souvislostech pro budoucí vývoj léčiv pro pacienty se svalovou dystrofií obecně