Novinky z výzkumu

Novinky

Microdystrofinová genová terapie získala slibný status

Farmaceutická firma Sarepta Therapeutics, jedna ze tří společností věnující se genové terapii pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií, vydala prohlášení, že pro svou microdystrofinovou genovou terapii získala od Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Fast track designation

Grant na imunitní komplikace genové terapie

Duchenne UK poskytne grant v hodnotě 500 000 liber na řešení imunitních komplikací genové terapie.

Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta

Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta

Studie genové terapie u pacientů s X vázanou myotubulární myopatií pozastavena vzhledem k tragickému průběhu u dvou pacientů

Dva pacienti zapojení v klinické studii ASPIRO firmy Audentes Therapeutics po podání genové terapie zemřeli.

Novinky z oblasti genové léčby

Novinky z oblasti genové léčby

Vývoj nových vektorů pro genovou terapii

Vývoj nových vektorů pro genovou terapii

Slibné průběžné výsledky studie HOPE-2

Společnost Capricor zveřejnila velmi slibné průběžné výsledky klinické studie HOPE-2

Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku.

Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku - projekt BIND (Brain Involvement in Dystrophinopathies).

Wave Life Sciences oznámila ukončení vývoje Suvodirsenu

Wave Life Sciences oznámila 16. prosince 2019 ukončení vývoje potenciálního léku Suvodirsen pro pacienty s DMD

FDA udělil zrychlené schválení léku Golodirsen (Vyondys 53) společnosti Sarepta

FDA schválila 1. screeningový test na DMD

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) autorizoval první screeningový test na DMD

Pozastavení klinické studie IGNITE DMD testující genovou léčbu

FDA (Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv) pozastavil klinickou studii IGNITE DMD genové léčby SGT-001 společnosti Solid Biosciences, Inc.

Ukončení klinické studie firmy Roche RO7239361

Slibné výsledky klinické studie Metformin/L-Citrulin

Dne 30. 10. 2019 byly zveřejněny první výsledky klinické studie zkoumající kombinovanou léčbu Metforminem a L-Citrulinem.

Vamorolone- VISION-DMD fáze 2a předběžné výsledky studie

Translarna schválena od dvou let

Ezutromid

Ezutromid výrazně snížil svalové poškození u pacientů s DMD

Raxone (Idebenon)

Přípravek od společnosti Santhera Pharmaceuticals, která je zaměřena na vývoj inovační léčby vzácných mitochondriálních a neuromuskulárních onemocnění.

Neuromuskulární fórum 2017

Přečtěte si zápis z Neuromuskulárního fóra, kde mimo jiné hovořil Doc.MUDr. Tomáš Paleček, Ph.D. na téma "postižení srdce u Duchenneovy a Beckerovy svalové dystrofie".

Vamorolone

Vamorolone, jedná se o steroid, který vykazuje méně nežádoucích účinků. Přečtěti si více. V České republice se k tomuto přípravku plánuje klinická studie. Je naplánovaná na druhou polovinu roku 2017.