Novinky z výzkumu

Novinky

Alternativa steroidů v poslední fázi testování

Společnost Santhera Pharmaceuticals dosáhla dalšího důležitého bodu ve vývoji léku Vamorolone, alternativy steroidů v léčbě DMD.

V USA schválili další lék na DMD

Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil v USA již čtvrtý lék z kategorie exon-skipping, tentokrát pro pacienty s mutací vhodnou k exon-skippingu 45

Nová společnost na poli genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii

Firma Regenxbio oznámila nový program vývoje genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii - RGX-202.

Využití nové technologie v exon-skippingové terapii Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics hlásí nadějné průběžné výsledky II. fáze klinické studie Momentum. Jedná se o první studii této firmy, která testuje využití PPMO technologie místo dosud užívané PMO technologie.

PepGen a nová oligonukleotidové terapie pro nervosvalová onemocnění

Firma PepGen (peptide generation project) získala financování ve výši 45 milionů liber na vývoj oligonukleotidové terapie pro nervosvalová onemocnění

Nová genová terapie v klinické fázi vývoje na poli Duchennovy svalové dystrofie

Firma Genethon získala od ANSM (Francouzské národní lékové agentury) svolení k zahájení multicentrické klinické studie genové terapie GNT 004 pro Duchennovu svalovou dystrofii.

Nový vývoj genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii

Firma Eli Lilly & Company a Precision Biosciences oznámily, že uzavřely dohodu o spolupráci na výzkumu a vývoji genové terapie pro genetická onemocnění.

Novinky z výzkumu Říjen 2020

Novinky z výzkumu Říjen 2020

Výsledky studie Testosteronu u pacientů s DMD

Tento týden byly zveřejněny výsledky studie Testosteron u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.

Ukončení klinické studie Sideros a vývoje léku Puldysa

Švýcarská farmaceutická firma Santhera Pharmaceuticals 6. 10. 2020 oznámila, že ukončuje 3. fázi klinické studie SIDEROS a úplně ukončí vývoj léku Puldysa (idebenone).

Novinky z výzkumu Září 2020

Novinky z výzkumu 2. 10. 2020

Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem

Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem, Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) poskytl léku Casimersen, který cílí na pacienty s mutacemi vhodnými pro exon-skipping 45, status prioritního zhodnocení.

Zrychlené schválení léku Viltepso

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil zrychlené schválení léku Viltolarsen (Viltepso) firmy NS Pharma.

Microdystrofinová genová terapie získala slibný status

Farmaceutická firma Sarepta Therapeutics, jedna ze tří společností věnující se genové terapii pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií, vydala prohlášení, že pro svou microdystrofinovou genovou terapii získala od Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Fast track designation

Grant na imunitní komplikace genové terapie

Duchenne UK poskytne grant v hodnotě 500 000 liber na řešení imunitních komplikací genové terapie.

Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta

Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta

Studie genové terapie u pacientů s X vázanou myotubulární myopatií pozastavena vzhledem k tragickému průběhu u dvou pacientů

Dva pacienti zapojení v klinické studii ASPIRO firmy Audentes Therapeutics po podání genové terapie zemřeli.

Novinky z oblasti genové léčby

Novinky z oblasti genové léčby

Vývoj nových vektorů pro genovou terapii

Vývoj nových vektorů pro genovou terapii

Slibné průběžné výsledky studie HOPE-2

Společnost Capricor zveřejnila velmi slibné průběžné výsledky klinické studie HOPE-2