Novinky z výzkumu - květen 2021

Sarepta Therapeutics hlásí dobré výsledky Momentum studie léku SRP-5051. Jedná se o lék podobný v USA schválenému Eteplirsenu, nicméně SRP-5051 obsahuje původní léčivou látku vázanou na peptid, který zvyšuje její vstřebávání. Díky tomu se může SRP-5051 podávat místo jednou týdně jednou za měsíc. I nadále jde o lék podávaný infuzně a určený pro pacienty s DMD s mutací vhodnou k exon-skippingu 51. Zatím jsou známé výsledky biopsií po třech měsících podávání SRP-5051 a zvýšení exon-skippingu (tedy upraveného čtecího rámce dystrofinu) se zdá být až 18x vyšší než u Eteplirsenu (Exondysu). Celý článek najdete zde: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-reports-positive-clinical-results-phase-2.

Koncem dubna se o výsledky podělily také firmy Santhera a ReveraGen, které spolupracují na vývoji Vamorolonu (steroid, který vykazuje méně nežádoucích účinků). Data po dvou a půl letech léčby tímto lékem ukazují zpomalení progrese onemocnění srovnatelné se současnými steroidy. Nežádoucí účinky spojené s užíváním kortikoidů se projevily pouze u jednotlivců. Pokud u pacientů ve studii došlo ke zvýšení hmotnosti, bylo u nich upraveno dávkování. Článek na toto téma najdete zde: https://www.parentprojectmd.org/santhera-and-reveragen-announce-new-2-5-year-treatment-data-with-vamorolone-in-duchenne-muscular-dystrophy/?fbclid=IwAR1MfT-tr9W2mXn4mW4Gc3dWSwkVYu2_UnyS6WdnpahqWySlf4L-ZrGgyg0.

V Paříži byla prvnímu pacientovi s DMD podána testovaná genová léčba GNT-004 a to v rámci studie I-Motion, která probíhá kromě Francie ještě ve Spojeném království, Spojených státech a v Izraeli. Na klinickém testování tohoto léku se podílí Sarepta Therapeutics, celý výzkum vede firma Genethon  a jedná se o čtvrtou genovou léčbu na DMD v klinické fázi testování. Více naleznete zde: http://www.afm-telethon.com/news/first-patient-dosed-in-clinical-trial-of-investigational-gene-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy.html?fbclid=IwAR1I0wqmFZ24pvCn1BICkLM3dXFd_XmHbtaT_xScEHIMkbGwxP5yhqWtTUc.