Novinky z výzkumu Září 2020

Dva roky od terapie microdystrofinem přetrvává funkční zlepšení

Sarepta Therapeutics zveřejnila průběžné výsledky účastníků studie microdystrofinové terapie SRP-9001 (genové terapie). Hlásí přetrvávající funkční zlepšení dva roky po podání léku. U všech účastníků studie došlo ke zlepšení podle North Star škály, kde je možné získat 0-34 bodů. Průměrné zlepšení bylo o 7 bodů za dva roky. Došlo také k poklesu hladiny kreatinkinázy (CK) a imunohistochemicky byla potvrzena tvorba microdystrofinu. V této studii sledujeme efekt léčby u čtyř chodících chlapců, kterým v době podání bylo mezi 4-7 lety. Tolerance léčby je velmi dobrá, nežádoucí účinky byly lehké nebo středně těžké a byly zaznamenány do 90 dní od léčby. Zpráva firmy Sarepta Therapeutics je k dispozici zde.

Pozastavená studie IGNITE DMD pokračuje

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ukončil pozastavení klinické studie IGNITE DMD, studie genové terapie firmy Solid Biosciences, ke které došlo v listopadu 2019. Studie byla tehdy pozastavena poté, co došlo k závažnému vedlejšímu účinku při podání vyšší dávky léku. Studie je nyní v I/II fázi, příští podání léku se chystá na jaro 2021. Firma Solid Biosciences se s FDA domluvila na maximální možné dávce virové nálože na jednoho pacienta, FDA zároveň potvrdil, že všechny jejich dotazy firma zodpověděla a udělala potřebné úpravy. Oficiální tiskovou zprávu si můžete přečíst zde.

Status rychlého schvalování pro genovou terapii firmy Pfizer

Po Sarepta Therapeutics také firma Pfizer dostala pro svou genovou terapii pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií označení Fast track designation - status zrychleného schvalování. Toto označení uděluje Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) - a to takovým terapiím, které si kladou za cíl léčit život ohrožující stavy a onemocnění, u kterých zatím přetrvává závažná nenaplněná potřeba. Tento status poskytuje možnost častějších (přednostních) jednání s FDA a zároveň připravuje rychlejší cestu pro schválení léku, jakmile k tomu budou potřebná data. Firma Pfizer již s programem minidystrofinu připravuje 3. fázi klinické studie. Zatím vše nasvědčuje tomu, že je lék dobře tolerován a po jeho podání dochází k expresi dystrofinu, která přetrvává dlouhodobě. Více informací najdete zde.