Nový vývoj genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii
02. prosince 2020
Firma Eli Lilly & Company a Precision Biosciences oznámily, že uzavřely dohodu o spolupráci na výzkumu a vývoji genové terapie pro genetická onemocnění. Prvním onemocněním, na které se společnosti zaměří, je Duchennova svalová dystrofie. Precision Biosciences je biotechnologická firma zaměřená na vývoj buněčné a genové terapie, vlastnící tzv. ARCUS platformu na úpravu genomu (která tímto bude k dispozici firmě Eli Lilly). Eli Lilly & Company je jedna z největších farmaceutických firem na světě, která se zaměřuje například na léčbu diabetu, nádorových onemocnění, autoimunitních onemocnění. Firmy si rozdělily preklinickou část výzkumu, kterou povede Precision, a klinickou část studií, kterou zastane Eli Lilly. Kromě Duchennovy svalové dystrofie se zaměří ještě na další tři onemocnění, které zatím firmy nezveřejnily. Genová terapie si klade za cíl zasáhnout přímo do chyby v DNA způsobující poruchu tvorby dystrofinu, tak aby došlo k obnovení tvorby a zastavení (nebo zpomalení) progrese nemoci. Více informací najdete např.