Využití nové technologie v exon-skippingové terapii Sarepta Therapeutics
14. prosince 2020
Sarepta Therapeutics hlásí nadějné průběžné výsledky II. fáze klinické studie Momentum. Jedná se o první studii této firmy, která testuje využití PPMO technologie místo dosud užívané PMO technologie. V současné exon-skippingové terapii firma využívá phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), nyní oligomer spojí s peptidem, který pomůže zvýšit buněčnou dostupnost terapie. Základní předpoklad je tedy takový, že by léčba exon-skippingem byla efektivnější, ovlivnila by více buněk také na delší dobu. Výsledky první části studie (po 12 týdnech od zahájení) svědčí pro zvýšenou produkci dystrofinu i přes desetkrát menší dávku než u Eteplirsenu a i při podání jednou měsíčně, místo původního dávkování jednou týdně. Klinická studie nyní probíhá v USA v několika centrech, v plánu je zahrnout celkem 70 pacientů. Výsledky by měly být k dispozici v srpnu 2021.
Pro více informací přikládáme odkaz na oficiální tiskovou zprávu Sarepta Therapeutics.