Microdystrofinová genová terapie získala slibný status

Farmaceutická firma Sarepta Therapeutics, jedna ze tří společností věnující se genové terapii pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií, vydala prohlášení, že pro svou microdystrofinovou genovou terapii získala od Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Fast track designation - status zrychleného schvalování. Toto označení dostávají takové terapie, které si kladou za cíl léčit život ohrožující stavy a onemocnění. Dosavadní výsledky klinických studií napovídají tomu, že budou mít významný přínos pro pacienty se závažnou nenaplněnou potřebou. Tento status poskytuje možnost častějších (přednostních) jednání s FDA a zároveň připravuje rychlejší cestu pro schválení léku, až k tomu budou potřebná data. K udělení statutu došlo poté, co byla zveřejněna data bezpečnosti a tolerability léku rok po podání čtyřem pacientům. Další data z průběhu studie by měla být k dispozici na začátku roku 2021.

Oficiální tiskové prohlášení je k dispozici zde