Novinky z výzkumu
Novinky
Studie genové terapie u pacientů s X vázanou myotubulární myopatií pozastavena vzhledem k tragickému průběhu u dvou pacientů
Dva pacienti zapojení v klinické studii ASPIRO firmy Audentes Therapeutics po podání genové terapie zemřeli.
Novinky z oblasti genové léčby
Novinky z oblasti genové léčby
Vývoj nových vektorů pro genovou terapii
Vývoj nových vektorů pro genovou terapii
Slibné průběžné výsledky studie HOPE-2
Společnost Capricor zveřejnila velmi slibné průběžné výsledky klinické studie HOPE-2
Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku.
Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku - projekt BIND (Brain Involvement in Dystrophinopathies).
Wave Life Sciences oznámila ukončení vývoje Suvodirsenu
Wave Life Sciences oznámila 16. prosince 2019 ukončení vývoje potenciálního léku Suvodirsen pro pacienty s DMD
FDA schválila 1. screeningový test na DMD
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) autorizoval první screeningový test na DMD
Pozastavení klinické studie IGNITE DMD testující genovou léčbu
FDA (Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv) pozastavil klinickou studii IGNITE DMD genové léčby SGT-001 společnosti Solid Biosciences, Inc.
Slibné výsledky klinické studie Metformin/L-Citrulin
Dne 30. 10. 2019 byly zveřejněny první výsledky klinické studie zkoumající kombinovanou léčbu Metforminem a L-Citrulinem.
Ezutromid
Ezutromid výrazně snížil svalové poškození u pacientů s DMD
Raxone (Idebenon)
Přípravek od společnosti Santhera Pharmaceuticals, která je zaměřena na vývoj inovační léčby vzácných mitochondriálních a neuromuskulárních onemocnění.
Neuromuskulární fórum 2017
Přečtěte si zápis z Neuromuskulárního fóra, kde mimo jiné hovořil Doc.MUDr. Tomáš Paleček, Ph.D. na téma "postižení srdce u Duchenneovy a Beckerovy svalové dystrofie".
Vamorolone
Vamorolone, jedná se o steroid, který vykazuje méně nežádoucích účinků. Přečtěti si více. V České republice se k tomuto přípravku plánuje klinická studie. Je naplánovaná na druhou polovinu roku 2017.
Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie
Naši zástupci se zúčastnili semináře s názvem: Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie - minulost, přítomnost a budoucnost ve vztahu k přicházejícím možnostem léčby. Seminář pořádala Kliniká dětské neurologie Fakultní nemocnice v Brně za spoluúčasti vzdělávacího grantu společnosti Bioxa Therapeutics, s.r.o.
Co je exon skipping?
Co je exon skipping?
Translarna
První kauzální lék pro DMD, který je schválený.
Přehledy z výzkumu
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022