Studie genové terapie u pacientů s X vázanou myotubulární myopatií pozastavena vzhledem k tragickému průběhu u dvou pacientů

S politováním podáváme jednu neradostnou zprávu z výzkumu léků v oboru nervosvalových onemocnění. Dva pacienti zapojení v klinické studii ASPIRO firmy Audentes Therapeutics po podání genové terapie zemřeli.

Jedná se o studii u pacientů s X-vázanou myotubulární myopatií. Příčinou smrti se zatím zdá být sepse. U obou pacientů se zdá být mechanismus úmrtí podobný (vyšetřování však stále probíhá). Během prvních 4-6 týdnů po podání látky došlo k progradujícímu jaternímu poškození, které se i přes hospitalizace a veškerou lékařskou péči nepodařilo zvládnout. Pacienti poté zemřeli na bakteriální infekci a sepsi.

Ve studii došlo k poškození jaterního systému u tří pacientů, dva z nich v důsledku toho naneštěstí zemřeli. Od prvního úmrtí je studie pozastavena a látka není dále podávána, ostatní pacienti, kteří látku dostali jsou nyní pod přísným lékařským dohledem. Zesnulým pacientům byla ve studii podána nejvyšší dávka. Okolnosti obou úmrtí se budou nadále vyšetřovat.

Více informací si můžete přečíst zde https://myotubulartrust.org/audentes-therapeutics-letter-23-june-2020/