Slibné průběžné výsledky studie HOPE-2

Společnost Capricor zveřejnila velmi slibné průběžné výsledky klinické studie HOPE-2. Tato studie zkoumá vliv CAP-1002 – buněčné terapie progenitorovými srdečními buňkami, které podle výsledků různých preklinických a klinických studií ovlivňují imunitní systém a podněcují buněčnou regeneraci.

Již proběhlá studie HOPE-Duchenne (která testovala CAP-1002 v počáteční klinické fázi) prokázala, že látka je dobře tolerována a nevyvolává závažné nežádoucí účinky. Nyní je po 12 měsících studie HOPE-2 zřejmé, že pacienti, kteří jsou léčeni CAP-1002, mají o 2.4. body lepší skóre na škále PUL 2.0, která vypovídá o schopnostech horních končetin. Zároveň bylo zaznamenáno zlepšení srdeční funkce (dle ejekční frakce), zlepšení plicních funkcí a snížení hladiny CK-MB.

Výsledky svědčí pro zachování schopností (proti placebo skupině) pacientů po dobu léčby, což kromě steroidů vidíme zřídka (většinou dojde pouze ke zpomalení progrese onemocnění, nikoli k zachování stavu před léčbou). Placebo skupina pacientů se zhoršila dle očekávání, léčená skupina zůstala stabilní, nebo se dokonce zlepšila.

Zároveň se jedná o první studii pacientů s DMD, která kromě stabilizace srdeční funkce zaznamenává také pokles biomarkerů buněčného poškození. 

CAP-1002 je podáván intravenózně jednou za 3 měsíce, infuze obsahuje 150 milionů buněk. Studie se účastní z 80% nechodící pacienti a všichni sledovaní jsou na stabilní dávce kortikoterapie.

Společnost Capricor se setká se zástupci FDA (americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv), aby jednali o postupu schválení léku. 

Pro více informací čtěte zde.