Slibné výsledky klinické studie Metformin/L-Citrulin

12. listopadu 2019

Dne 30. 10. 2019 byly zveřejněny první výsledky klinické studie zkoumající kombinovanou léčbu Metforminem a L-Citrulinem. Metformin je lékem předepisovaným pacientům s cukrovkou II. typu a bylo prokázáno, že má také pozitivní vliv na dystrofické svaly mdx myší. L-Citrulin je neesenciální aminokyselina, která se používá při svalové slabosti a onemocněních srdce. 

Studie se uskutečnila v Dětské nemocnici v Basileji pod vedením profesora Dirka Fischera (který mimo jiné potvrdil účast na naší odborné konferenci v příštím roce). Studie se uskutečnila v jediném centru, byla randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zapojeno bylo 47 chodících chlapců ve věku od 6,5 do 10 let s geneticky potvrzenou diagnózou Duchennovy svalové dystrofie. Chlapci ve skupině, která dostávala léky, brali 2500 mg L-Citrulinu a 250 mg Metforminu 3x denně po dobu 26 týdnů. Hlavním výstupem byla změna schopnosti přesunu a stoje v rámci hodnocení MFM (motor function measure - testování motorické funkce) před a po léčbě. Dalšími kontrolovanými parametry byl 6minutový test chůze (6MWT), časovaný funkční test, testování kvantity svalstva, CK hladiny a MRI stehenního svalu.

23 chlapců dostávalo kombinovanou terapii a 24 placebo, celkem 45 chlapců studii dokončilo. 

Hlavními výsledky jsou:

  1. Kombinovaná terapie L-Citrulinem a Metforminem prokázala klinicky relevantní zpomalení ve zhoršení motorických funkcí (dle hodnocení v rámci MFM).
  2. MRI výsledky potvrdily pokles svalové degenerace u pacientů, kterým byly podávány léky.
  3. V ostatních sledovaných parametrech nebyl významný rozdíl mezi skupinou užívající léky a placebo.
  4. Nebyly zjištěny významné vedlejší účinky.

Momentálně jedná anglická organizace Duchenne UK s Evropskou lékovou agenturou (EMA) o vhodném postupu při další rozsáhlejší studii. Jednají o tom, zda budou stačit současná data o placebo skupině tak, aby v další studii na placebu nemusel být žádný chlapec. 

Podrobnější informace získáte na těchto odkazech:

https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2753663

https://www.duchenneuk.org/news/first-stage-results-from-the-metforminl-citruline-trial