FDA udělil zrychlené schválení léku Golodirsen (Vyondys 53) společnosti Sarepta
17. prosince 2019
Golodirsen je určen cca 8 % pacientů s DMD, postiženým takovou mutací, která je vhodná pro léčbu exon skippingem 53 (přehled těchto mutací např. zde https://www.parentprojectmd.org/about-duchenne/what-is-duchenne/types-of-mutations/mutation-specific-therapies/). Nyní je předmětem tzv. zrychleného schválení amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Jedná se o situaci, kdy testovaný lék dosavadními výsledky prokázal, že bude mít velice pravděpodobně významný klinický přínos pro pacienty se závažnou nenaplněnou potřebou. Z testovaného léku se přesunul do kategorie schválený lék, nyní bude zahájena jeho distribuce v USA a tzv. potvrzovací studie (confirmatory trial) ESSENCE, která by měla potvrdit účinnost léku. Jedná se o antisense oligonukleotid PMO (phosphorodiamidate morpholino oligomer), po jehož podání byla dokázána tvorba dystrophinu v kosterním svalu. Pro společnost Sarepta se po eteplirsenu (Exondys 51) jedná o druhou schválenou léčbu pro pacienty s DMD v USA.