Translarna schválena od dvou let

Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA) přijal kladné stanovisko rozšíření indikace přípravku Translarna pro chodící pacienty od dvou do pěti let věku s nonsense mutací v genu pro dystrofin (nmDMD).Dosud byla léčba schválená pro chodící pacienty starších 5-ti let.Toto doporučení vychází z přezkoumání výsledků studie PTC Study 030, kdy CHMP dospěl k závěru, že u této populace je převaha přínosu nad rizikem. Kromě rozšířené indikace doporučil CHMP obnovení registrace pro Tranaslarnu.Snaha PTC o vyhledávání mladých pacientů, u kterých by byla možná tato terapie, se zvýšila při očekávání doporučení CHMP ke schválení Translarny u pacientů od 2 let věku. Léčba Translarnou od 2 let věku má být zahájena ihned po schválení EC.

Odkaz ZDE