Pozastavení klinické studie IGNITE DMD testující genovou léčbu

FDA (Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv) pozastavil klinickou studii IGNITE DMD genové léčby SGT-001 společnosti Solid Biosciences, Inc. Došlo k tomu poté, co se u jednoho ze šesti pacientů, kterému byl SGT-001 ve fázi I/II podán, projevily závažné vedlejší účinky - aktivace komplementu, pokles krevních destiček a červené krevní řady (červených krvinek), poškození ledvin, dechová a srdeční nedostatečnost. Pacient byl součástí skupiny, která dostala vyšší dávku léku.

Pacient se podle Solid Biosciences rychle zotavuje, nicméně studie je pozastavena. Dočasně do ní nebudou zapojeni další pacienti a zároveň nebude podávána experimentální léčba pacientům, kteří již ve studii jsou. K pozastavení této studie došlo již jednou - a to na jaře roku 2018, kdy se u pacienta po podaném léku vyvinul pokles červených krvinek, a musel být hospitalizován. V červnu 2018 mohla společnost ve studii pokračovat po provedení některých změn v plánu klinické studie.

V únoru 2019 společnost zveřejnila průběžné výsledky, které při podání nižší dávky nebyly uspokojivé, proto se následující skupině pacientů dávka zvýšila. To u jednoho ze tří pacientů, kterým byla podána vyšší dávka, vyvolalo výše zmíněnou reakci. 

V následujících týdnech se budou Solid Biosciences spolu s FDA snažit detailně porozumět tomu, co reakci způsobilo, a domluví se na dalším postupu tohoto programu. Genová léčba SGT-001 by měla zajistit přenos modifikovaného genu pro dystrofin pomocí adeno-asociovaného viru (který slouží jako vektor) do těla pacienta s Duchennovou svalovou dystrofií. Na genové terapii pro DMD v současné době pracují především tři farmaceutické firmy - Solic Biosciences, Sarepta a Pfizer. 

Více informací o studii IGNITE DMD k dispozici na www.clinicaltrials.gov pod číslem NCT03368742.

Více informací k pozastavení studie na https://www.solidbio.com/…/solid-biosciences-provides-sgt-0… a zde https://www.the-scientist.com/news-opinion/trial-of-gene-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy-put-on-hold-66711?

fbclid=IwAR2PZf6gyjly1D8sErnmSCmhEcjuIaOongKensGENW7SgQH4_WP0ZYVSnU8