Novinky z oblasti genové léčby

Výsledky 1b fáze klinické studie genové terapie společnosti Pfizer prokazují dobrou toleranci léku

Výsledky 1b fáze klinické studie genové terapie společnosti Pfizer prokazují dobrou toleranci léku, velmi slibnou účinnost a zvladatelné nežádoucí účinky. Ty se objevily u tří z devíti chlapců, kteří jsou do studie zapojeni a přestože byly vážnějšího charakteru a svědčí o riziku imunitní reakce aktivace komplementu, všechny tři se podařilo během dvou týdnů vyřešit a chlapci jsou bez následků. Společnost tedy doufá, že při vhodném sledování pacientů a včasném zakročení v případě nežádoucích účinků bude lék bezpečný k podání. Společnost by na základě aktuálně dostupných výsledků ráda spustila do konce roku ještě 3. fázi klinické studie a celý proces vývoje a schvalování genové léčby pro pacienty s DMD urychlila. Podrobněji zde.

Solid Biosciences poskytla zprávu o dalším vývoji klinické studie IGNITE DMD

Solid Biosciences, druhá ze tří firem vyvíjejících genovou léčbu pro pacienty s DMD,  také poskytla zprávu o dalším vývoji klinické studie IGNITE DMD, o které jsme psali koncem roku 2019. Studie IGNITE DMD zůstává i nadále pozastavena k dalšímu prošetření závažného nežádoucího účinku, ke kterému došlo u jednoho z účastníků studie. Společnost i nadále spolupracuje s FDA (Americkým úřadem pro kontrolu léčiv) a snaží se společně přijít na co nejlepší řešení. Pro více informací čtěte zde.

Sarepta zveřejnila výsledky probíhající studie genové terapie Duchennovy svalové dystrofie

Sarepta se během své tiskové konference podělila o povzbudivé výsledky studie genové terapie SRP-9001, které svědčí pro bezpečnost užití a účinnost léku.

Ve studii (Study 101) byli zapojeni čtyři chodící chlapci od 4 do 7 let, kteří dostali infuzi léku SRP-9001 v dávce 2x10 vg/kg. Terapie se ukázala jako bezpečná, všichni účastníci lék tolerovali dobře (v průběhu ročního sledování) a zaznamenané nežádoucí účinky jsou považovány za mírné nebo středně závažné. U léku se tedy neprojevila aktivace komplementu nebo závažné nežádoucí účinky, se kterými se setkaly ostatní studie genové terapie DMD.

12 týdnů po podání infúze byla exprese microdystrophinu v obalu svalu přítomna v 96% ve srovnání s normálními biopsiemi. U všech pacientů došlo ke zlepšení v North Star hodnocení a k poklesu hladiny CK v séru.

Více k přečtení zde.