Novinky z oblasti genové léčby

Výsledky 1b fáze klinické studie genové terapie společnosti Pfizer prokazují dobrou toleranci léku, velmi slibnou účinnost a zvladatelné nežádoucí účinky. Ty se objevily u tří z devíti chlapců, kteří jsou do studie zapojeni a přestože byly vážnějšího charakteru a svědčí o riziku imunitní reakce aktivace komplementu, všechny tři se podařilo během dvou týdnů vyřešit a chlapci jsou bez následků. Společnost tedy doufá, že při vhodném sledování pacientů a včasném zakročení v případě nežádoucích účinků bude lék bezpečný k podání. Společnost by na základě aktuálně dostupných výsledků ráda spustila do konce roku ještě 3. fázi klinické studie a celý proces vývoje a schvalování genové léčby pro pacienty s DMD urychlila. Podrobněji zde.

Solid Biosciences, druhá ze tří firem vyvíjejících genovou léčbu pro pacienty s DMD,  také poskytla zprávu o dalším vývoji klinické studie IGNITE DMD, o které jsme psali koncem roku 2019. Studie IGNITE DMD zůstává i nadále pozastavena k dalšímu prošetření závažného nežádoucího účinku, ke kterému došlo u jednoho z účastníků studie. Společnost i nadále spolupracuje s FDA (Americkým úřadem pro kontrolu léčiv) a snaží se společně přijít na co nejlepší řešení. Pro více informací čtěte zde.

Santhera Pharmaceuticals hlásí pokrok v testování Idebenonu a Vamorolonu

Společnost Santhera Pharmaceuticals plně obsadila 3. fázi klinické studie SIDEROS, která sleduje vliv Idebenone na respirační funkce pacientů s DMD užívajících souběžně kortikosteroidy. Aktuální počet zapojených pacientů znamená pro společnost 99% pravděpodobnost detekce vlivu Idebenonu na průběh nemoci. Santhera se proto připravuje na průběžné analýzy studie a v případě dřívějšího průkazu pozitivního vlivu na pacienty bude ve studii ukončeno podávání placeba a proces schvalování léku bude výrazně urychlen. 

Santhera také oznámila dokončení prodloužení studie Vamorolonu partnerské firmy ReveraGen. Během tohoto prodloužení byla nasbírána data za 2,5 roku užívání Vamorolonu u 41 chlapců s DMD. Vamorolone se prokázal jako bezpečný a dobře tolerovaný i v nejvyšší podávané dávce 6 mg/kg/den. 

Pro více informací čtěte zde: 

http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2020-05-20_Sideros_e_finalx.pdf

http://www.santhera.com/assets/files/press-releases/2020-06-02_Vamorolone_LTE_e_final.pdf

Exon Skipping 53

NS Pharma publikovala data klinické studie Viltolarsenu u pacientů s DMD. Jedná se o lék na bázi exon-skippingu 53. Tato druhá fáze studie měla za cíl stanovit vhodné dávkování léku. Zapojilo se 16 pacientů, u všech byla mimo jiné prokázána vyšší tvorba dystrophinu po léčbě.  Více informací čtěte zde:

http://www.nspharma.com/pdf/news_release/press_release_NSP20200526.pdf

Sarepta zveřejnila výsledky probíhající studie genové terapie Duchennovy svalové dystrofie

Sarepta se během své tiskové konference podělila o povzbudivé výsledky studie genové terapie SRP-9001, které svědčí pro bezpečnost užití a účinnost léku.

Ve studii (Study 101) byli zapojeni čtyři chodící chlapci od 4 do 7 let, kteří dostali infuzi léku SRP-9001 v dávce 2x10 vg/kg. Terapie se ukázala jako bezpečná, všichni účastníci lék tolerovali dobře (v průběhu ročního sledování) a zaznamenané nežádoucí účinky jsou považovány za mírné nebo středně závažné. U léku se tedy neprojevila aktivace komplementu nebo závažné nežádoucí účinky, se kterými se setkaly ostatní studie genové terapie DMD.

12 týdnů po podání infúze byla exprese microdystrophinu v obalu svalu přítomna v 96% ve srovnání s normálními biopsiemi. U všech pacientů došlo ke zlepšení v North Star hodnocení a k poklesu hladiny CK v séru.

Více k přečtení zde.