Raxone (Idebenon)
19. července 2017
Raxone (Idebenon)
Přípravek od společnosti Santhera Pharmaceuticals, která je zaměřena na vývoj inovační léčby vzácných mitochondriálních a neuromuskulárních onemocnění.
Co je idebenon?
Jedná se o benzochinon s krátkým řetězcem a kofaktor enzymu NAD (P) H: chinon oxidoreduktáza (NQO1) schopnou stimulovat mitochondriální přenos elektronů, redukovat reaktivní druhy kyslíku a doplnit buněčnou energii. Působí tedy jako antioxidant, inhibuje peroxidaci lipidů a stimuluje tvorbu energie na mitochondriální úrovni.
V září roku 2015 byl v EU schválen jako první farmaceutický přípravek pro mitochondriální onemocnění zvané Leberova dědičná optická neuropatie (LHON).
Pro Duchennovu muskulární dystrofii je lék zatím předmětem diskuze mezi společností Santhera a CHMP (Výbor pro humánní léčivé přípravky) Evropské lékové agentury. Předpokládané konečné rozhodnutí léku pro diagnózu DMD/BMD je očekáváno ve třetím čtvrtletí roku 2017. Žádost byla podána jako varianta typu II ke stávající registraci a vychází z údajů ze studie fáze II (DELPHI) a fáze III (DELOS). Studie se týkaly pacientů, kteří neužívali současně glukokortikoidy. Studie prokázaly statisticky a klinicky významný přínos přípravku Raxone na zachování dýchacích funkcí ve srovnání s placebem. Lék by měl být indikován u pacientů s kardiopulmonálními komplikacemi, kteří současně užívají glukokortikoidy nebo léčba glukokortikoidy není žádoucí, tolerována či je přímo kontraindikována.
Lék Raxone® dostal první kladné hodnocení od MHRA
Santhera Pharmaceuticals oznámila, že britská MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) udělila léku Raxone (idebenone) pozitivní vědecké hodnocení prostřednictvím systému EAMS pro zrychlený přístup k lékům (Early Access to Medicines Scheme). Zpráva se týká hlavně pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří mají již problémy s dýcháním a neužívají steroidy.
V rámci programu EAMS je Raxone indikováno jako léčivo zpomalující pokles dýchací funkce pacientů s DMD od 10 let věku, kteří neužívají souběžně steroidy. Stav dýchání musí doložit pacienti pomocí opakovaných testů před zahájením léčby léčivem Raxone. Toto léčivo je možné i pro pacienty, kteří steroidy užívali dřív a skončili kvůli vedlejším účinkům a nesnášenlivosti, nebo pro ně jsou steroidy prostě nevhodné.
EAMS je britský systém a sponzoruje ho farmaceutický průmysl. Podmínkou pro přístup k léčivu v rámci programu jsou vážné onemocnění a vysoká neuspokojená potřeba léčby. Hodnotící instancí je MHRA, která hodnotí profil přínosů a rizik. Její výnos platí 1 rok a lze ho prodlužovat.
PP výzkum