Negativní stanovisko Výboru EMA k obnovení registrace Translarny
23. září 2023
15. 9. 2023 oznámil Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA), že nedoporučí obnovení registrace přípravku Translarna (Ataluren). Tento lék je v Evropě k dispozici od roku 2014 a užívá ho více než 3000 chlapců, u kterých je Duchennova svalová dystrofie způsobena nonsense mutací. Translarna (ataluren), vyvinutá společností PTC Therapeutics, je lék, který má umožnit tvorbu částečně funkčního dystrofinu a tím zpomalení progrese onemocnění. Původně byl přípravek určen pro chodící chlapce starší 5 let, v roce 2018 byla indikace rozšířena pro chodící chlapce starší 2 let.
Důležité je, že toto stanovisko CHMP musí být ratifikováno Evropskou komisí a firma PTC má právo se proti tomuto stanovisku odvolat, což má v plánu. Během procesu opětovného přezkoumání nedojde k žádným změnám v registraci přípravku Translarna. Lékaři ji budou moci i nadále předepisovat novým pacientům a ti, kteří v současné době dostávají přípravek Translarna, mohou lék dostávat i nadále bez přerušení.
Opakované přezkoumání výsledků studií může trvat až do ledna 2024, Evropská komise by následně rozhodnutí měla vydat do 67 dní.
Existuje velké množství důkazů podporujících jasný a konzistentní přínos přípravku Translarna, jakož i dobře zavedený bezpečnostní profil přípravku Translarna založený na třech dvojitě zaslepených placebem kontrolovaných studiích a důkazech z reálného života (real-world evidence), shromážděných prostřednictvím registru STRIDE. Studie prokázaly oddálení ztráty schopnosti chůze o tři a půl roku nebo pomalejší pokles FVC (usilovné vitální kapacity plic). Oba tyto výsledky jsou pro pacienty a jejich rodiny nesmírně významné a vedou k větší nezávislosti a kvalitě života.
Vyjádření Výboru otřáslo komunitou DMD, jelikož se dosud jedná o jediný lék Duchennovy svalové dystrofie schválený v Evropě. Rozhodnutí CHMP je obrovským zklamáním, především ve chvíli, kdy výbor nezhodnotil tzv. real-world data, tedy data, která nejsou součástí oficiálních výsledků klinických studií, ale k jejichž sběru dochází při běžném předepisování/užívání léku. U léků pro chronická vzácná onemocnění je prokázání účinnosti velmi svízelné - během studií většinou není efekt vidět dostatečně. Jinak tomu je však při dlouhodobém sledování - například v registru.
Parent Project, z.s. bude spolu s Nervosvalovým centrem FN Motol usilovat o zachování této léčby pro pacienty v ČR.
Zde nabízíme souhrn základních informací:
- Stávající pacienti na léčbě Translarnou rozhodnutím nyní nejsou ovlivněni.
- V tuto chvíli může být léčba zahájena i u nových pacientů.
- Žádné pochybnosti o bezpečnosti léku nevznikly.
- Další vývoj situace očekáváme začátkem roku 2024.