Aktualizace o bezpečnosti ELEVIDYS

S lítostí sdílíme smutnou zprávu

Americká organizace Sarepta informovala o prvním hlášeném případě akutního selhání jater s následkem smrti po léčbě přípravkem ELEVIDYS u jedince s DMD.

Tato smutná zpráva zdůrazňuje důležitost plného porozumění možným rizikům genové terapie a potřebu neustálého sledování bezpečnosti pacientů.

Více informací k této události najdete v oficiálním vyjádření společnosti Sarepta.

Stručný výtah z oficiálního vyjádření

Sarepta Therapeutics sdílí aktualizaci o bezpečnosti ELEVIDYS

CAMBRIDGE, Mass., 18. března 2025 – Společnost Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), lídr v oblasti precizní genetické medicíny pro vzácná onemocnění, sdílí následující bezpečnostní aktualizaci týkající se přípravku ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), který je jedinou schválenou genovou terapií pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

S hlubokým zármutkem oznamujeme, že mladý muž s Duchennovou svalovou dystrofií zemřel po léčbě přípravkem ELEVIDYS v důsledku akutního selhání jater. Akutní poškození jater je známým rizikem spojeným s ELEVIDYS a dalšími genovými terapiemi využívajícími AAV, což je uvedeno i v informacích pro předepisující lékaře. Přestože se nejedná o nový bezpečnostní signál a přínosy ELEVIDYS stále převažují nad riziky, akutní selhání jater (ALF) vedoucí k úmrtí představuje dosud nehlášenou úroveň závažnosti tohoto nežádoucího účinku. K dnešnímu dni bylo ELEVIDYS podáno více než 800 pacientům v rámci klinických studií i běžné léčby.

Vyšetření ukázalo, že pacient nedávno prodělal cytomegalovirovou (CMV) infekci, která byla ošetřujícím lékařem identifikována jako možný přispívající faktor. CMV může infikovat a poškodit játra, což je stav známý jako CMV hepatitida.

Bezpečnost pacientů a jejich zdraví je pro společnost Sarepta nejvyšší prioritou. Stále shromažďujeme a analyzujeme dostupné informace o tomto případu. Událost byla nahlášena příslušným zdravotním úřadům a Sarepta plánuje aktualizovat informace pro předepisování, aby tento případ řádně reflektovala. Současně jsme informovali i vyšetřovatele klinických studií a lékaře předepisující ELEVIDYS.