Novinky z výzkumu

Sarepta pozastavila podávání Elevidys pacientům s DMD

Společnost Sarepta Therapeutics oznámila, že se rozhodla dobrovolně a dočasně zastavit veškeré dodávky léku ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD). 

Tento krok má společnosti poskytnout čas na zodpovězení dotazů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Firma zdůraznila, že jde o preventivní opatření, aby si zachovala dobré vztahy s úřadem a aby byla zajištěna bezpečnost pacientů.
FDA k tomuto kroku Sareptu vyzval, několik dní poté, co byla zveřejněna zpráva o úmrtí pacienta s LGMD dystrofií po aplikaci genové léčby stejné společnosti. Jednalo se o jinou účinnou látku. 

Společnost považuje za důležité jednat otevřeně a v souladu s požadavky FDA.

Více informací zde https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-voluntary-pause-elevidys

FDA neschválil lék deramiocel firmy Capricor Therapeutics k užívání u DMD

Začátkem léta jsme se také dozvěděli zprávu o tom, že FDA neschválil lék deramiocel firmy Capricor Therapeutics k užívání u DMD. Podle Úřadu společnost neprokázala dostatečný efekt. Lék měl sloužit k léčbě srdečních komplikací spojených s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Úřad měl také výhrady k výrobě a kontrole kvality léku. Společnost má v plánu požádat o schválení znovu, s dodatečnými daty ze studií.

Více informací zde https://www.capricor.com/investors/news-events/press-releases/detail/319/capricor-therapeutics-provides-regulatory-update-on