Novinky z výzkumu - leden 2024

Vamorolone schválen Evropskou lékovou agenturou

Agamree (vamorolone) firmy Santhera Pharmaceuticals je nyní schválen pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií starší 4 let v Evropské unii a ve Spojeném království. Ve Spojených státech amerických je tento lék schválen pro pacienty starší 2 let od roku 2023. Jde o lék s obdobným účinkem jako kortikosteroidy (jde o disociativní kortikosteroid) s menším výskytem některých nežádoucích účinků. 

Ke schválení došlo na základě dat ze studie Vision-DMD, která sledovala vliv léčby vamorolonem proti vlivu léčby prednisonem u 121 chlapců s DMD. Data svědčí pro obdobnou účinnost s menším výskytem např. poruchy růstu či zhošení kostní denzity. 

Nyní přichází fáze, kdy jednotlivé státy Evropské Unie budou vyjednávat s pojišťovnami cenu, za kterou může být lék v jejich zemi dostupný. Parent Project, z.s. je v kontaktu s firmou Santhera a čeká na přidělení partnera ze strany firmy pro tato jednání. 

Je potřeba upozornit, že navzdory původnímu očekávání se ani u Vamorolone nepodařilo vyhnout nárůstu hmotnosti po nasazení léku (stejně jako u kortikoidů), také vliv na psychiku (depresivní sklony, změny nálady) zůstává častým nežádoucím účinkem stejně jako u obvyklých kortikosteroidů.

Více informací k dispozici zde.

Exon-skipping 51 firmy PepGen 

V lednu 2024 zahájila firma PepGen 2. klinickou fázi studie léku PGN-EDO51, který nabízí exon-skipping 51. Studie bude sledovat 10 pacientů, které léčbu obdrží a to v různé dávce (tři kategorie). Společnost PepGen také vyvíjí lék pro myotonickou dystrofii I. typu - koncem roku 2023 spustila I. fázi studie FREEDOM-DM1. 

PGN-EDO51 podle dosud dostupných dat vyvolává exon-skipping 51 účinněji než dosud dostupné metody a léky.

Více informací zde.

Úspěch studií firmy DYNE Therapeutics

Dyne Therapeutics hlásí úspěch u dvou klinických studií, které probíhají - jak pro pacienty s DMD, tak pro pacienty s myotonickou dystrofií typ I. Dosud nejsou hlášený žádné vážné nežádoucí účinky po léčbě. Lék DYNE-251, který také vyvolává exon-skipping 51, byl podán 37 pacientům a data svědčí pro vyšší účinnost než u Exondys 51.

U studie DYNE-101 u dospělých s DM1 zatím vidíme zlepšení myotonie (zkrácení) o 3.8 sekund, tento lék byl zatím aplikován 32 pacientům. 

Obě studie zatím probíhají podle plánu a výsledky jsou takové, v jaká firma doufala. 

Další informace jsou k dispozici zde.

Růstový hormon i testosteron jako důležitá část léčby osteoporózy

Růstový hormon a Testosteron chrání kosti před frakturami lépe než samotná terapie osteoporózy (např. bisfosfonáty). 

Dlouhodobá studie sledující léčbu osteoporózy prokazuje, že kombinace růstového hormonu a/nebo testosteronu se zolendronátem (znám jako bisfosfonáty) lépe chrání před frakturami než samotný zolendronát. Jak víme, dlouhodobá léčba kortikosteroidy způsobuje mimo jiné osteoporózu a výrazně zvyšuje risk zlomeniny obratlů (i jiných zlomenin), které pak postihují až 3/4 všech kortikoidy léčených pacientů s DMD. 

Zajímavý souhrn k dispozici zde.

Nová terapie firmy Satellos pro pacienty s DMD

SAT-3247 firmy Satellos je látka blokující aktivitu proteinu AAK1, který reguluje růst svalových kmenových buněk. Tyto kmenové buňky jsou schopny růst a vytvářet nová svalová vlákna, což napravuje poškození svalů v těle. U DMD je jejich působení narušeno. Podle Satellos blokace AAK1 pomůže k normální aktivitě svalových kmenových buněk a podpoří tak opravdu svalové tkáně u DMD. Proto společnost vybrala tento produkt jako hlavní, který v roce 2024 posune do klinické fáze testování. 

Více zde.