Givinostat schválen pro pacienty s DMD v USA
27. března 2024
Givinostat schválen pro pacienty s DMD v USA
21. března 2024 schválil Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) lék givinostat (zaregistrovaný jako Duvyzat) u pacientů s DMD starších 6 let. Lék vyvinula a schválen byl firmě Italfarmaco. Jde o perorální léčbu založenou na inhibici (tlumení) enzymu histon deacetyláza. Tlumení tohoto enzymu redukuje zánět, jizvení a ztrátu svaloviny. Jde o první lék nesteroidní povahy schválený pro pacienty s DMD nezávisle na kauzální mutaci.
Účinnost léku byla prokázána klinickou randomizovanou, dvojitě-zaslepenou, placebo-kontrolovanou studií, která trvala 18 měsíců a sledovala, za jaký čas zapojení pacienti zvládají vystoupat 4 schody. Zhoršení bylo 2.5 krát pomalejší u skupiny léčené Givinostatem než u neléčené skupiny.
Nejčastější nežádoucí účinky givinostatu jsou průjem, bolest břicha, pokles krevních destiček (který může způsobit zvýšenou krvácivost), zvracení, zvýšená hladinu triglyceridů (typ lipidů v těle) nebo prodloužení úseku QTc u srdečního rytmu, což může vést k arytmii.
Dávkování léku určí lékař podle pacientovi váhy. Podává se dvakrát denně, jako tableta, spolu s jídlem.
V Evropské unii je lék v procesu registrace také. Firma Italfarmaco podala žádost o schválení léku nejdříve u Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv, poté po několika měsících u Evropské lékové agentury, která možnost schválení nyní přezkoumává. Tento proces trvá řadu měsíců a bohužel zatím nevíme blíže, kdy se EMA k léku vyjádří.
Více informací najdete na těchto odkazech