Společnost Pfizer neprokázala účinnost genové terapie DMD
13. června 2024
Společnost Pfizer vydala 12. června 2024 tiskovou zprávu, ve které oznámila, že u genová terapie testované ve 3. fázi klinické studie (studie probíhala pod názvem CIFFREO) se nepodařilo prokázat významné zlepšení motorických funkcí.
Studie CIFFREO sledovala vliv rekombinantní genové terapie fordadistrogene movaparvovec na chlapce s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku 4 až 7 let. Stejná látka byla také souběžně sledována u mladší skupiny pacientů (2-3 roky) v rámci studie DAYLIGHT. Tato studie byla ale nedávno pozastavena po úmrtí chlapce, který genovou terapii obdržel.
Společnost nyní informovala, že nebyl prokázán významný rozdíl v klíčovém ukazateli zvoleném pro testování účinnosti (tzv. primary endopoint). Bohužel ani ostatní vybrané ukazatele účinnosti signifikantní rozdíl po podání genové terapie neprokázali.
Tzv. primary endpoint ukazatel se dosud nepodařilo prokázat ani u genové terapie společnosti Sarepta (která je již schválena v USA). Zde ale naštěstí je patrný rozdíl alespoň u vedlejších ukazatelů účinnosti.
Farmaceutická společnost Pfizer bude i nadále sledovat všechny účastníky studie a aktuálně vyhodnocuje, jaké budou další kroky v tomto programu.
„Jsme nesmírně zklamáni, že tyto výsledky neprokázaly relativní zlepšení motorických funkcí, jak jsme doufali,“ uvedl v tiskové zprávě doktor Dan Levy, vedoucí vývoje DMD ve společnosti Pfizer. "O podrobnější výsledky studie se plánujeme podělit po nadcházejících setkáních lékařů a pacientů s cílem zajistit, aby poznatky z této studie pomohly zlepšit budoucí klinický výzkum a vývoj léčebných možností, které mohou zlepšit péči o chlapce žijící s Duchennovou svalovou dystrofií. Jsme vděční všem chlapců, jejich rodinám, obhájcům a vědcům, kteří se podíleli na tomto výzkumu a na pokračující snaze o pokrok v možnostech léčby tohoto vysilujícího onemocnění."