Doporučena registrace Vamorolone v EU

Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury (CHMP EMA) doporučil registraci přípravku Vamorolone, pod obchodním názvem AGAMREE v Evropské unii. 

Lék Vamorolone, původně vyvinut společností ReveraGen, později zakoupen Santherou Pharmaceuticals, je obdobný současnému standardu péče - kortikosteroidům. Jde o protizánětlivý lék, který provází méně nežádoucích účinků. Výsledky nyní nasvědčují tomu, že Vamorolone nepůsobí na růst a kostní hustotu, na rozdíl od běžně užívaných kortikosteroidů. Tendence k příbytku váhy je obdobná jako u ostatních kortikoidů.

Lék je určen chlapcům starším 4 let. Klinická studie VISION-DMD splnila primární stanovené cíle - rozdíl v rychlosti vstávání ze země u léčené a neléčené skupiny. Lék je podáván v tabletkách, každý den a hlášené nežádoucí účinky jsou zpravidla mírné. Nejčastěji jde o měsíčkovitý vzhled obličeje, zvracení či nedostatek vitamínu D.

Závazné vyjádření Evropské komise ohledně Vamorolone očekáváme do dvou měsíců od kladného doporučení CHMP. Distribuce a jednání o úhradě léku v jednotlivých státech EU by pak započala na začátku roku 2024. Společnost očekává ve stejném horizontu rozhodnutí také o schválení na americkém trhu.

Více informací se dozvíte v souhrnném článku zde.