Novinky v léčbě Duvyzat (Givinostat): Účinnost i při nižších dávkách

Výzkum spojený s DUVYZAT (Givinostat) pokračuje

Evropská komise udělila přípravku Duvyzat (účinná látka givinostat) podmíněnou registraci v EU v červnu 2025 a to pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u chodících chlapců starších 6 let.

Web Muscular Dystrophy News přinesl novinky z pokračujícího výzkumu, které byla prezentována na vědecké konferenci MDA 2026 konané v březnu 2026 na Floridě.

Novinky z MDA 2026 v léčbě Duchennovy svalové dystrofie (DMD)

Na konferenci MDA 2026 byly představeny nové klinické výsledky léčby Duvyzatem (Givinostatem) z fáze 3 studie EPIDYS. Data ukazují, že i nižší dávky léku dokážou zpomalit zhoršování svalové síly u chlapců s DMD.

• Léčba zpomaluje úbytek funkční svalové tkáně.
• Snižuje ukládání tuku ve svalech (potvrzeno pomocí MRI).
• Účinek byl pozorován napříč různými dávkami.
• Odborníci připravili praktická doporučení, jak dávkování upravovat v běžné praxi.

Tyto výsledky přinášejí naději na účinnější dlouhodobou léčbu a lepší kvalitu života pro chlapce s DMD.

Detaily na https://musculardystrophynews.com/news/mds-2026-duvyzat-shows-dmd-benefits-even-lower-dose-levels/

Co je DUVYZAT (Givinostat) a jak funguje?

Duvyzat je perorální suspenze, která se užívá současně s léčbou kortikosteroidy. Duvyzat inhibuje enzymy histonové deacetylázy (HDAC), jež jsou při DMD nadměrně aktivní a vedou k tzv. jizvení (fibrotizaci). Fibrotizace znamená u DMD zásadní problém, jelikož při dlouhodobém zánětu dochází k nadměrnému jizvení, které pak vidíme např. jako tuhost lýtek, zkracování svalů a šlach (např. Achillovy šlachy) nebo jako jizvení srdečního svalu. 

Informace o schválení Duvyzat v EU jsme již v minulosti přinesli.
https://www.parentproject.cz/blog/schvaleni-leku-duvyzat-v-evropske-unii

PARENT PROJECT, z.s. se aktivně podílí na zajištění dostupnosti Duvyzat pro české pacienty. Celý průběh vývoje a schvalování léku  u FDA a EMA sledujeme několik let. Nyní jsme oficiálním účastníkem správního řízení vedeného Státním ústavem pro kontrolu léčiv o stanovení výše a podmínkách úhrady léčivého přípravku DUVYZAT. V lednu jsme v rámci zahájeného řízení, dodali tzv. Vyjádření, které jsme vypracovali na základě řízených rozhovorů s našimi členy – rodiči chlapců s DMD.  Očekáváme, že správní řízení bude ukončeno do podzimu letošního roku. 

Dále jsme nápomocní našim rodinám při konzultaci a vytváření individuálních žádostí dle § 16 zákona č. 48/1997 Sb., který umožňuje zdravotní pojišťovně ve výjimečných případech uhradit péči, která standardně není hrazena. Jedná se především o žádosti u chlapců, kde by čekání na ukončení správního řízení mohlo znamenat nevratné změny a výraznou progresi onemocnění. Vhodné pacienty pro §16 však musí vždy doporučit příslušné centrum a ošetřující lékař.