EMA potvrdila negativní stanovisko vůči léku Ataluren

EMA potvrdila negativní stanovisko vůči léku Ataluren

Po opětovném přezkoumání dostupných dat potvrdil Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury (CHMP) své předchozí doporučení neprodloužit podmíněnou registraci přípravku Translarna (ataluren), o kterém jsme informovali zde. Výbor CHMP uznává vysokou nenaplněnou lékařskou potřebu účinné léčby pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií, ale svým rozhodutím  doporučil neobnovovat registraci léčivého přípravku v EU. Rozhodutí EMA naleznete zde, vyjdáření společnosti PTC Therapeutics zde. 

Přípravek Ataluren se používá k léčbě pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku 2 let a starších, kteří jsou schopni chůze a jejichž onemocnění je způsobeno "nonsense mutací" v dystrofinovém genu.

Výbor CHMP vydal v září 2023 první negativní stanovisko k přípravku Translarna, které bylo potvrzeno v lednu 2024 po prvním přezkoumání, o které požádala společnost PTC Therapeutics uvádějící tento léčivý přípravek na trh. V červnu 2024 výbor své stanovisko přehodnotil na žádost Evropské komise, aby vzal v úvahu další reálné údaje, na které byla Komise upozorněna během rozhodovacího procesu, a zvážil, zda jsou dostupné údaje úplné.

Zváženy byly rovněž názory nové vědecké poradní skupiny. Po tomto posouzení zůstalo doporučení výboru CHMP negativní.

Společnost poté požádala o další přezkoumání a výbor CHMP znovu posoudil výsledky studie provedené po registraci jako zvláštní povinnost (studie 041) a také údaje z registrů pacientů, přičemž zohlednil novou analýzu předloženou společností PTC.

Rozhodnutí bude platné až vyhlášením Evropskou komisí, které by mělo přijít do 67 dní. To znamená, že v současné době je registrace stále platná dle současných podmínek až do rozhodnutí EK. 

Rozhodnutí CHMP nás velice zasáhlo a spolu s odborníky v ČR budeme jednat o možných dalších krocích ve prospěch pacientů, kteří by léčbu byli nuceni ukončit.