Průlom v léčbě DMD: Givinostat získal zelenou pro pacienty v Anglii

Národní institut pro zdraví a péči (NICE) ve svém nejnovějším pokynu doporučil lék Givinostat (Duvyzat) k využití a úhradě v rámci veřejného zdravotního systému NHS v Anglii. K nejnovější léčbě se tak dostane v Anglii přibližně 530 pacientů pro které je terapie indikována.

Kdo je v Anglii NICE?

National Institute for Health and Care Excellence (Národní institut pro excelenci ve zdravotní a sociální péči) představuje nezávislou organizaci, která je součástí systému zdravotnictví v Anglii (NHS - National Health Service). Jejím hlavním úkolem je zlepšovat péči o pacienty prostřednictvím tvorby směrnic a standardů.

V rámci hodnocení léků rozhoduje jestli jsou nové léky klinicky účinné a nákladovo efektivní pro NHS tzn. jestli se vyplatí je hradit z veřejných zdrojů.   

Hodnocení NICE

Výbor uznal, že obtíže při shromažďování důkazů jak o účinnosti givinostatu, tak o jeho dopadu na kvalitu života lidí s DMD a jejich pečujících znamenají, že je namístě připustit vyšší míru nejistoty, než je obvyklé.

Po zvážení všech těchto faktorů a při použití maximálního váhového koeficientu závažnosti 1,7 výbor dospěl k závěru, že givinostat představuje nákladově efektivní využití zdrojů NHS.

Naděje pro děti od šesti let

Rozhodnutí se týká pacientů ve věku od šesti let, kteří jsou schopni chůze. Po dlouhém a náročném dvouletém procesu schvalování se tak v Anglii otevírá cesta k léčbě, která prokazatelně zpomaluje progresi tohoto devastujícího genetického onemocnění.

DMD způsobuje postupné ochabování svalstva, které nakonec postihuje i srdce a plíce. Givinostat, ačkoliv není lékem na úplné vyléčení, pomáhá uchovat svalovou funkci po delší dobu, což je pro kvalitu života nemocných zásadní.

Výsledek čtrnáctiletého úsilí

Za tímto úspěchem stojí 14 let tvrdé práce organizace Duchenne UK a jejích partnerů. „Schválení Givinostatu představuje významný průlom. Doufáme, že dnešní rozhodnutí ukončí nespravedlivé rozdíly v přístupu k léčbě napříč Spojeným královstvím,“ uvedla Emily Reuben OBE, spoluzakladatelka Duchenne UK.

Stín na radostné zprávě: Omezení pro neambulantní pacienty

Ve shodě se zaregistrovanou terapeurickou indikací se doporučení zatím nevztahuje na pacienty, kteří již schopnost chůze ztratili. Alex Johnson OBE, jejíž syn Jack s DMD žije, k tomu dodává: „Trvalo téměř dva roky, než NICE rozhodlo. Během té doby stav mnoha dětí progredoval natolik, že ztratily mobilitu, kterou už nelze vrátit. Budeme i nadále bojovat za reformu schvalovacích procesů, aby se léky k dětem dostávaly dříve.“

Co bude v Anglii následovat?

Po uplynutí 15-denní lhůty pro odvolání budou mít nemocnice (NHS Trusts) 90 dní na to, aby lék začaly reálně podávat. Pro pacienty v Anglii, kteří dosud k léku neměli přístup, to znamená, že léčba by měla být dostupná v řádu měsíců.

PARENT PROJECT chce, aby i v České republice měli přístup k hrazené péče všichni potřební s Duchenne

Aby se Duvyzat stal součástí standardní péče a léčby pro všechny pacienty, kteří splňují indikační kritéria, usilujeme v PARENT PROJECT několik let. Pro léčivý přípravek Duvyzat probíhá v současné době správní řízení na určení způsobu a výše úhrady.

PARENT PROJECT je jakožto zástupce pacientů účastníkem tohoto řízení na SÚKL a naším cílem je, aby tak jako nyní v Anglii, i v České republice se k léčbě dostali všichni pacienti. To je naše role, pomáhat nejen našim členům, ale podílet se na řešení pro všechny pacienty s Duchenne. Věříme, že i v České republice bude léčba uznána a hrazena. V současné době je jedinou možností jak se k léčbě dostat rychleji než bude ukončené správní řízení - podat žádost přes tzv. §16. Toto by však měla být cesta pouze pro ty, kterým do konce roku hrozí výraznější zhoršení zdravotního stavu. Všem těmto rodinám rádi pomáháme konzultovat jejich podání. Jak ale ukazuje příklad z Anglie, jen systémovým a trpělivým postupem lze dosáhnout společného cíle - zajištění úhrady pro všechny. O to v PARENT PROJECT usilujeme.

Ing. René Břečťan a Mgr. Denisa Kohoutová