Novinky z výzkumu
Novinky
Ukončení klinické studie Sideros a vývoje léku Puldysa
Švýcarská farmaceutická firma Santhera Pharmaceuticals 6. 10. 2020 oznámila, že ukončuje 3. fázi klinické studie SIDEROS a úplně ukončí vývoj léku Puldysa (idebenone).
Novinky z výzkumu Září 2020
Novinky z výzkumu 2. 10. 2020
Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem
Sarepta Therapeutics se může pochlubit dalším úspěchem, Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) poskytl léku Casimersen, který cílí na pacienty s mutacemi vhodnými pro exon-skipping 45, status prioritního zhodnocení.
Zrychlené schválení léku Viltepso
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil zrychlené schválení léku Viltolarsen (Viltepso) firmy NS Pharma.
Microdystrofinová genová terapie získala slibný status
Farmaceutická firma Sarepta Therapeutics, jedna ze tří společností věnující se genové terapii pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií, vydala prohlášení, že pro svou microdystrofinovou genovou terapii získala od Amerického úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) označení Fast track designation
Grant na imunitní komplikace genové terapie
Duchenne UK poskytne grant v hodnotě 500 000 liber na řešení imunitních komplikací genové terapie.
Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta
Novinky z výzkumu firem PTC, Santhera, NS Pharma a Sarepta
Studie genové terapie u pacientů s X vázanou myotubulární myopatií pozastavena vzhledem k tragickému průběhu u dvou pacientů
Dva pacienti zapojení v klinické studii ASPIRO firmy Audentes Therapeutics po podání genové terapie zemřeli.
Novinky z oblasti genové léčby
Novinky z oblasti genové léčby
Vývoj nových vektorů pro genovou terapii
Vývoj nových vektorů pro genovou terapii
Slibné průběžné výsledky studie HOPE-2
Společnost Capricor zveřejnila velmi slibné průběžné výsledky klinické studie HOPE-2
Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku.
Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku - projekt BIND (Brain Involvement in Dystrophinopathies).
Wave Life Sciences oznámila ukončení vývoje Suvodirsenu
Wave Life Sciences oznámila 16. prosince 2019 ukončení vývoje potenciálního léku Suvodirsen pro pacienty s DMD
FDA schválila 1. screeningový test na DMD
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) autorizoval první screeningový test na DMD
Pozastavení klinické studie IGNITE DMD testující genovou léčbu
FDA (Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv) pozastavil klinickou studii IGNITE DMD genové léčby SGT-001 společnosti Solid Biosciences, Inc.
Slibné výsledky klinické studie Metformin/L-Citrulin
Dne 30. 10. 2019 byly zveřejněny první výsledky klinické studie zkoumající kombinovanou léčbu Metforminem a L-Citrulinem.
Přehledy z výzkumu
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022