Novinky z výzkumu
Novinky
Novinky z výzkumu
Dubnové novinky z výzkumu
Aktualizace o bezpečnosti ELEVIDYS
Americká organizace Sarepta informovala o prvním hlášeném případě akutního selhání jater s následkem smrti po léčbě přípravkem ELEVIDYS u jedince s DMD.
Novinky ve vývoji genové terapie
Přinášíme vám aktuální poznatky z mezinárodní konference v Římě.
Přínosy Elevidys u chodících pacientů s DMD
Roche oznamuje nové výsledky studie EMBARK
EMA potvrdila negativní stanovisko vůči léku Ataluren
Po opětovném přezkoumání dostupných dat potvrdil Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury (CHMP) své předchozí doporučení neprodloužit podmíněnou registraci přípravku Translarna (ataluren)
Společnost Pfizer neprokázala účinnost genové terapie DMD
Společnost Pfizer vydala 12. června 2024 tiskovou zprávu, ve které oznámila, že u genová terapie testované ve 3. fázi klinické studie (studie probíhala pod názvem CIFFREO) se nepodařilo prokázat významné zlepšení motorických funkcí.
Pfizer pozastavil podávání v klinické studii genové terapie
S hlubokým zármutkem podáváme zprávu o tragické události na poli výzkumu. 7. května oznámila společnost Pfizer, že chlapec, který v rámci jejich klinické studie obdržel genovou terapii DMD, lék fordadistrogene movaparvovec, náhle zemřel.
Givinostat schválen pro pacienty s DMD v USA
21. března 2024 schválil Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) lék givinostat (zaregistrovaný jako Duvyzat) u pacientů s DMD starších 6 let.
Evropská léková agentura neprodlouží registraci léku Translarna
Evropská léková agentura neprodlouží registraci léku Translarna
Novinky z výzkumu - leden 2024
Novinky z výzkumu - leden 2024
Výsledky třetí fáze studie EMBARK genové terapie Elevidys
Farmaceutická společnost Sarepta oznámila 30.10.2023 výsledky studie EMBARK, která testuje genovou terapii delandistrogen moxeparvovec (lék známý pod názvem Elevidys) určené pacientům s Duchennovou svalovou dystrofií.
Doporučena registrace Vamorolone v EU
Výbor pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury (CHMP EMA) doporučil registraci přípravku Vamorolone, pod obchodním názvem AGAMREE v Evropské unii.
Negativní stanovisko Výboru EMA k obnovení registrace Translarny
15. 9. 2023 oznámil Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA), že nedoporučí obnovení registrace přípravku Translarna (Ataluren).
V USA byla schválena první genová terapie pro DMD
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dne 23. 6. 2023 urychlené schválení přípravku ELEVIDYS (delandistrogen moxeparvovec-rokl neboli SRP-9001). Jedná se o genovou terapii – mikrodystrofin doručený na adeno-asociovaném virovém vektoru (AAV) společností Sarepta a Roche. Toto schválení představuje první schválení genové terapie u Duchennovy svalové dystrofie (DMD).
Novinky z výzkumu jaro 2023 - DMD + ostatní svalové dystrofie
Přinášíme vám přehled aktualit ze světa výzkumu svalových dystrofií ze začátku roku 2023.
Novinky z výzkumu - říjen 2022
Novinky z výzkumu - říjen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Shrnutí novinek z výzkumu prezentovaných na Mezinárodní konferenci Duchennovy a Beckerovy svalové dystrofie 2022 od prof. Annemieke Aartsma-Rus.
Shrnutí novinek z výzkumu prezentovaných na Mezinárodní konferenci Duchennovy a Beckerovy svalové dystrofie 2022 od prof. Annemieke Aartsma-Rus.
Pozastavená studie genové terapie společnosti Pfizer bude pokračovat
Společnost Pfizer se chystá znovu spustit pozastavenou klinickou studii na genovou terapii Duchennovy svalové dystrofie. Studie byla dočasně zastavena v prosinci 2021, následkem úmrtí jednoho z dobrovolníků, kterým byl lék v první fázi podán.
Přehledy z výzkumu
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - červen 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022
Novinky z výzkumu - jaro 2022