Pozastavená studie genové terapie společnosti Pfizer bude pokračovat

Společnost Pfizer se chystá znovu spustit pozastavenou klinickou studii na genovou terapii Duchennovy svalové dystrofie. Studie byla dočasně zastavena v prosinci 2021, následkem úmrtí jednoho z dobrovolníků, kterým byl lék v první fázi podán. Důvodem smrti byl podle Mikaela Dolstena, hlavního vědce společnosti Pfizer, kardiogenní šok, tedy situace, kdy srdce nestíhá pumpovat dostatek krve.

Pacientovi byl jako prvnímu v rámci studie podán imunosupresivní lék (lék tlumící imunitní reakci organismu) sirolimus a nyní bojoval s virovou infekcí. Souvislost mezi podaným lékem a nastalou fatální komplikací při virové infekci bude ještě detailně prošetřena. Surolimus ovšem není podáván chodícím pacientům, pro které je testování již ve třetí fázi studie, proto by společnost ráda v této části studie pokračovala.

Bohužel stále platí, že léčba nebude určena pro pacienty s určitým druhem mutace (mutace zasahující úsek 9. -13. exonu nebo s dalecí exodu 29 a 30), kteří mají vysoké riziko rozvoje závažných komplikací.

Více informací najdete zde.