Novinky z výzkumu

Novinky

Studie genové terapie u pacientů s X vázanou myotubulární myopatií pozastavena vzhledem k tragickému průběhu u dvou pacientů

29. června 2020

Dva pacienti zapojení v klinické studii ASPIRO firmy Audentes Therapeutics po podání genové terapie zemřeli.

Novinky z oblasti genové léčby

17. června 2020

Novinky z oblasti genové léčby

Vývoj nových vektorů pro genovou terapii

18. května 2020

Vývoj nových vektorů pro genovou terapii

Slibné průběžné výsledky studie HOPE-2

15. května 2020

Společnost Capricor zveřejnila velmi slibné průběžné výsledky klinické studie HOPE-2

Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku.

26. února 2020

Světová organizace Duchennovy svalové dystrofie zahájila nový projekt zaměřující se na výzkum dystrofinu v mozku - projekt BIND (Brain Involvement in Dystrophinopathies).

Wave Life Sciences oznámila ukončení vývoje Suvodirsenu

19. prosince 2019

Wave Life Sciences oznámila 16. prosince 2019 ukončení vývoje potenciálního léku Suvodirsen pro pacienty s DMD

FDA udělil zrychlené schválení léku Golodirsen (Vyondys 53) společnosti Sarepta

17. prosince 2019

FDA schválila 1. screeningový test na DMD

17. prosince 2019

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) autorizoval první screeningový test na DMD

Pozastavení klinické studie IGNITE DMD testující genovou léčbu

26. listopadu 2019

FDA (Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv) pozastavil klinickou studii IGNITE DMD genové léčby SGT-001 společnosti Solid Biosciences, Inc.

Ukončení klinické studie firmy Roche RO7239361

12. listopadu 2019

Slibné výsledky klinické studie Metformin/L-Citrulin

12. listopadu 2019

Dne 30. 10. 2019 byly zveřejněny první výsledky klinické studie zkoumající kombinovanou léčbu Metforminem a L-Citrulinem.

Vamorolone- VISION-DMD fáze 2a předběžné výsledky studie

04. října 2018

Translarna schválena od dvou let

06. června 2018

Ezutromid

29. ledna 2018

Ezutromid výrazně snížil svalové poškození u pacientů s DMD

Raxone (Idebenon)

19. července 2017

Přípravek od společnosti Santhera Pharmaceuticals, která je zaměřena na vývoj inovační léčby vzácných mitochondriálních a neuromuskulárních onemocnění.

Neuromuskulární fórum 2017

21. června 2017

Přečtěte si zápis z Neuromuskulárního fóra, kde mimo jiné hovořil Doc.MUDr. Tomáš Paleček, Ph.D. na téma "postižení srdce u Duchenneovy a Beckerovy svalové dystrofie".

Vamorolone

15. května 2017

Vamorolone, jedná se o steroid, který vykazuje méně nežádoucích účinků. Přečtěti si více. V České republice se k tomuto přípravku plánuje klinická studie. Je naplánovaná na druhou polovinu roku 2017.

Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie

15. května 2017

Naši zástupci se zúčastnili semináře s názvem: Molekulární diagnostika Duchennovy svalové dystrofie - minulost, přítomnost a budoucnost ve vztahu k přicházejícím možnostem léčby. Seminář pořádala Kliniká dětské neurologie Fakultní nemocnice v Brně za spoluúčasti vzdělávacího grantu společnosti Bioxa Therapeutics, s.r.o.

Co je exon skipping?

29. března 2017

Co je exon skipping?

Translarna

28. ledna 2017

První kauzální lék pro DMD, který je schválený.