Novinky z výzkumu
Novinky
Translarna
První kauzální lék pro DMD, který je schválený.
Modulace Utrofinu
Modulace Utrofinu - univerzální léčebný přístup k DMD od firmy Summit
Aktuální situace klinických studií
V pacientských organizacích se objevilo mnoho zpráv o aktuálním vývoji procesů spojených s regulačním schvalováním 3 léčiv pro pacienty se svalovou dystrofií, které jsou v současné době ve fázi klinických studií. Konkrétně zprávy zmiňovaly obtíže, které jsou s dokazováním klinického přínosu léčiv. Rád bych o těchto lécích trochu pohovořil, o současném stavu regulačního procesu, jeho problémech a souvislostech pro budoucí vývoj léčiv pro pacienty se svalovou dystrofií obecně
Summit Therapeutics
Společnost SUMMIT THERAPEUTICS obdržela regulační souhlas k zahájení PhaseOut DMD, klinického hodnocení fáze 2 léčiva SMT C1100 u pacientů s DMD
Podpora péče o pacienty - "kašlací asistent"
Studie: Kontrolní měření plicních funkcí u pacientů používajících přístroj Cough Assist (kašlací asistent)
Přehledy z výzkumu
Přehled událostí z výzkumu za období listopad - prosinec 2016
Pro Parent Project, z.s. přeložil: Karel Novotný, navysokemezi@gmail.com