Články
Edgewise Therapeutics jmenovala zkušenou Joanne Donovan na pozici lékařské ředitelky
Edgewise Therapeutics, mladá farmaceutická společnost založená roku 2017, se zaměřuje na vývoj léčby pro vzácná svalová onemocnění. Prioritou pro firmu je vytvořit léčbu podávanou perorálně, tedy neinvazivně.
Pamrevlumab získal status zrychleného schvalování
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dalšímu potenciálnímu léku na Duchennovu svalovou dystrofii - Pamrevlumabu - status rychlého schvalování (Fast Track Designation)
Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies
Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies (poté co firma Astellas Pharma koupila Audentes Therapeutics)
OČKOVÁNÍ - TIPY
Co očekávat po očkování? Jak se vypořádat s nežádoucími účinky?
Pacientské organizace se bouří proti ministerstvu: Proč neočkujete chronicky nemocné? - článek cnn.iprima.cz
Pacientské organizace bijí na poplach. Průběh covidu může mít u chronicky nemocných mnohem horší průběh než u zdravých lidí. Přesto ministerstvo zdravotnictví dalo přednost v očkování jiným skupinám obyvatel.
Informace k očkování proti nemoci COVID-19
Stále více rodin se na nás v poslední době obrací s dotazy ohledně očkování proti COVID-19, proto jsme pro vás připravili souhrn v současné době dostupných a relevantních informací.
Alternativa steroidů v poslední fázi testování
Společnost Santhera Pharmaceuticals dosáhla dalšího důležitého bodu ve vývoji léku Vamorolone, alternativy steroidů v léčbě DMD.
V USA schválili další lék na DMD
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil v USA již čtvrtý lék z kategorie exon-skipping, tentokrát pro pacienty s mutací vhodnou k exon-skippingu 45
Blanka pečuje sama o těžce nemocné syny (14): Máma z Liberce už padá vyčerpáním! - článek blesk.cz
Dojít si na poštu, nakoupit nebo jen na procházku s dětmi je pro většinu z nás zcela běžné. Pro Blanku Krouzovou (46) z Liberce, maminku čtrnáctiletých dvojčat Florimona a Johana, kteří trpí autismem a specifickou formou svalové dystrofie, je to prakticky nemožné. S oběma syny na vozíčku sama ven jít nemůže.
Dobrý pocit složenky nezaplatí. Pacientské organizace čelí výpadku podpory od dárců, pomohlo by financování státem - článek ihned.cz
Dobrý pocit složenky nezaplatí. Pacientské organizace čelí výpadku podpory od dárců, pomohlo by financování státem - článek ihned.cz