Články

Novinky z výzkumu - květen 2021

Novinky z výzkumu z května 2021

Neviditelní tatínkové - Jozef Suchý: Jestli jsem někdy plakal? Ano. Často. A vždy jsem se snažil, aby mě nikdo neviděl

Jsou tu mezi námi. Pomáhají. Pohladí. Obejmou. A i oni pláčou... Přečtěte si příběhy našich tatínků, kteří vás nechají nahlédnout do nejniternějších zákoutí...

Edgewise Therapeutics jmenovala zkušenou Joanne Donovan na pozici lékařské ředitelky

Edgewise Therapeutics, mladá farmaceutická společnost založená roku 2017, se zaměřuje na vývoj léčby pro vzácná svalová onemocnění. Prioritou pro firmu je vytvořit léčbu podávanou perorálně, tedy neinvazivně.

Pamrevlumab získal status zrychleného schvalování

Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dalšímu potenciálnímu léku na Duchennovu svalovou dystrofii - Pamrevlumabu - status rychlého schvalování (Fast Track Designation)

Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies

Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies (poté co firma Astellas Pharma koupila Audentes Therapeutics)

OČKOVÁNÍ - TIPY

Co očekávat po očkování? Jak se vypořádat s nežádoucími účinky?

Pacientské organizace se bouří proti ministerstvu: Proč neočkujete chronicky nemocné? - článek cnn.iprima.cz

Pacientské organizace bijí na poplach. Průběh covidu může mít u chronicky nemocných mnohem horší průběh než u zdravých lidí. Přesto ministerstvo zdravotnictví dalo přednost v očkování jiným skupinám obyvatel.

Informace k očkování proti nemoci COVID-19

Stále více rodin se na nás v poslední době obrací s dotazy ohledně očkování proti COVID-19, proto jsme pro vás připravili souhrn v současné době dostupných a relevantních informací.

Alternativa steroidů v poslední fázi testování

Společnost Santhera Pharmaceuticals dosáhla dalšího důležitého bodu ve vývoji léku Vamorolone, alternativy steroidů v léčbě DMD.

V USA schválili další lék na DMD

Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil v USA již čtvrtý lék z kategorie exon-skipping, tentokrát pro pacienty s mutací vhodnou k exon-skippingu 45