Články
Psycho-rehabilitační pobyt - víkendový pro rodiny s malými dětmi jaro 2021
Krásný, prosluněný víkend jsme strávili na pobytu pro rodiny s malými dětmi od 18. do 20. června 2021 v Domě rodin Smečno.
Lepší dostupnost léků pro vzácná onemocnění
V pátek 18. června Poslanecká sněmovna schválila ve třetím čtení novelu zákona č. 48/1997 Sb., O veřejném zdravotním pojištění. Pro pacienty se vzácným onemocněním je tato novela zásadní v tom, že bude poprvé v historii umožněn systémový vstup léků pro vzácná onemocnění do úhrad.
Psycho-rehabilitační pobyt - víkendový pro rodiny s dětmi 15+ jaro 2021
Po dlouhé době jsme se konečně mohli setkat na víkendovém pobytu v termínu od 28. do 30. května 2021 v rekreačním středisku Hřebíkárna v Chomutově.
Novinky z oblasti genové terapie
Novinky z oblasti genové terapie
Neviditelní tatínkové - Robert Gruss: Už nemám sílu zabývat se tím, co si kdo o mně myslí
Jsou tu mezi námi. Pomáhají. Pohladí. Obejmou. A i oni pláčou... Přečtěte si příběhy našich tatínků, kteří vás nechají nahlédnout do nejniternějších zákoutí...
Novinky z výzkumu - květen 2021
Novinky z výzkumu z května 2021
Neviditelní tatínkové - Jozef Suchý: Jestli jsem někdy plakal? Ano. Často. A vždy jsem se snažil, aby mě nikdo neviděl
Jsou tu mezi námi. Pomáhají. Pohladí. Obejmou. A i oni pláčou... Přečtěte si příběhy našich tatínků, kteří vás nechají nahlédnout do nejniternějších zákoutí...
Edgewise Therapeutics jmenovala zkušenou Joanne Donovan na pozici lékařské ředitelky
Edgewise Therapeutics, mladá farmaceutická společnost založená roku 2017, se zaměřuje na vývoj léčby pro vzácná svalová onemocnění. Prioritou pro firmu je vytvořit léčbu podávanou perorálně, tedy neinvazivně.
Pamrevlumab získal status zrychleného schvalování
Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil dalšímu potenciálnímu léku na Duchennovu svalovou dystrofii - Pamrevlumabu - status rychlého schvalování (Fast Track Designation)
Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies
Na poli firem vyvíjejících genovou terapii pro svalové dystrofie se objevila nová firma - Astellas Gene Therapies (poté co firma Astellas Pharma koupila Audentes Therapeutics)