Schválení léku Duvyzat v Evropské Unii

Evropská komise udělila přípravku Duvyzat (účinná látka givinostat) podmíněnou registraci v EU a to pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u chodících chlapců starších 6 let. Společnost Italfarmaco zatím provádí další klinické studie, kterými mají dále potvrdit a charakterizovat terapeutický přínos léku. Tento lék je první schválený lék v EU vhodný pro pacienty bez ohledu na mutaci, který cílí na základní mechanismy nemoci a zpomaluje její progresi. 

Jak Duvyzat funguje?

Duvyzat je perorální lék, který inhibuje enzymy histonové deacetylázy (HDAC), jež jsou při DMD nadměrně aktivní a vedou k tzv. jizvení (fibrotizaci). Fibrotizace znamená u DMD zásadní problém, jelikož při dlouhodobém zánětu dochází k nadměrnému jizvení, které pak vidíme např. jako tuhost lýtek, zkracování svalů a šlach (např. Achillovy šlachy) nebo jako jizvení srdečního svalu. 

Výsledky klinických studií

Účinnost léku byla ověřena ve III. fázi klinické studie EPIDYS, která zahrnovala 179 chodících chlapců ve věku od 6 let, kteří užívali stabilní dávku kortikosteroidů. Výsledky ukázaly, že pacienti užívající Duvyzat vykazovali statisticky významně menší pokles v čase potřebném k výstupu čtyř schodů ve srovnání s placebem. Duvyzat také zpomalil pokles skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) o 40 % a vedl k menšímu hromadění tukové tkáně ve svalech. Pacienti byli zároveň po celou dobu klinické studie na stabilní dávce kortikoidů. 

Bezpečnostní profil

Nejčastějšími nežádoucími účinky Duvyzatu byly průjem, bolest břicha, nízký počet krevních destiček (trombocytopenie), nevolnost, zvracení, zvýšené hladiny triglyceridů a horečka. Většina těchto účinků byla mírná až střední a byla zvládnuta úpravou dávkování a monitorováním.

Dostupnost v Evropě

Schválení Duvyzatu Evropskou komisí znamená, že nyní členské státy EU zahájí jednání o úhradě léku s pojišťovnami. Italfarmaco, výrobce léku, spolupracuje s národními úřady a distribučními partnery na zajištění včasného přístupu k Duvyzatu v ČR. Výkonný výbor Parent Project ve spolupráci s dětskými nervosvalovými  centry i odbornou společností se aktivně podílí na jednáních, aby nová léčba byla k dispozici českým pacientům co nejdříve a byla schválena její úhrada 

Nechodící pacienti

Lék zatím není schválen pro nechodící pacienty. Italfarmaco testuje účinnost u nechodídích pacientů ve 3. fázi klinické studie s použitím jiných sledovaných parametrů, které mohou lépe poukázat na vliv léku na funkci horních končetin a na dýchací svaly. Více informací o této studii, která neprobíhá v ČR ale v jiných státech EU ano najdete zde

Více informací zde: 

https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1930.htm
https://sukl.gov.cz/registrace-leciv/informace-pro-zdravotnicke-pracovniky-a-pacienty/nova-lecba-duchennovy-svalove-dystrofie/

Co je Duchennova svalová dystrofie?

DMD je vzácné genetické onemocnění, které postihuje převážně chlapce. Je způsobeno mutací genu DMD, která vede k nedostatku proteinu zvaného dystrofin. Bez dystrofinu jsou svalová vlákna náchylná k poškození, což vede k jejich postupné degeneraci a ztrátě funkce. DMD způsobuje slabost svalů, problémy s chůzí a dýcháním a zkracuje délku života.

MUDr. Karolína Podolská