Lék pro dystrofinopatie získal status rychlého schvalování

Edgewise Therapeutics, farmaceutická firma vyvíjející perorální terapie pro vzácná onemocnění, získala pro svůj produkt EDG-5506 titul Fast-Track-Designation (Status rychlého schvalování). Tento lék je určen pro dystrofinopatie (Duchennovu i Beckerovu svalovou dystrofii) a působí proti tzv. hyperkontrakci (přehnanému stahu svalu), ke které dochází při nedostatku dystrofinu. Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv udělil status produktu, který je testován přímo pro Beckerovu svalovou dystrofii, nicméně tento krok usnadní schválení u obou typů onemocnění. V letošním roce by měla být dokončena 1. fáze klinické studie, status umožní zrychlené posouzení výsledků a snadnější postup k 2. a 3. fázi testování. 

Více informací najdete na tomto odkaze https://1url.cz/wKRdr