Vliv genové léčby - výsledky 18 měsíců po podání

Firma Solid Biosciences zveřejnila výsledky 4., 5. a 6. pacienta, kterým byla podána genová léčba DMD v rámci studie IGNITE - a to po 1,5 letech od podání.

Vliv genové terapie je patrný jak na výsledcích biopsií (v tvorbě microdystrofinu ve tkáni), tak ve funkčních testech. Podle North Star škály jsou výsledky neléčené skupiny s průměrným zhoršením 4.5 bodu za období 18 měsíců, u léčených pacientů je průměrný pokles pouze 1.7 bodů. U 6minutového testu chůze dojde obvykle u hodnocené věkové skupiny ke zhoršení o 63 metrů, u léčených pacientů došlo dokonce k průměrnému zlepšení o 15.3 metrů. Ve škálách subjektivně vnímaného zlepšení pacienti udávali výrazná zlepšení oproti neléčené skupině.

V rámci studie IGNITE firma Solid Biosciences sleduje vliv léku SGT-001, genové terapie pro pacienty s Duchennovou svalovou dystrofií. SGT-001 je lék kódující tvorbu microdystrofinu umístěný na vektoru adeno-asociovaného viru. Více informací k dané problematice najdete zde.